基因和细胞治疗领域全面整合的领导者Abeona治疗公司前不久宣布，欧洲药品管理局(EMA)已授予其ABO-102项目优先药物(PRIME)资格认定，ABO-102是基于腺相关病毒9 (AAV9)的基因疗法，用于治疗黏多糖贮积症IIIA型（Sanfilippo syndrome type A ，MPS IIIA)。优先药物资格认定是基于非临床数据和Transpher A研究的临床数据而获得的，Transpher A研究是一项全球1/2期临床试验，评估单剂量ABO-102治疗MPS IIIA患儿的疗效。

首席执行官João Siffert医学博士说:“EMA授予ABO-102项目优先药物资格认定表明MPS IIIA患儿迫切需要一种治疗选择，并强调了ABO-102改变这种毁灭性溶酶体储存疾病进展的潜力。”

Transpher A研究正在美国、西班牙和澳大利亚的网站上招募患者。

优先药物资格认定政策为未满足医疗需求的药物开发提供了更多支持。这一资格认定为开发商们提供了更多互动和早期对话的机会，以及加快药物应用评估的可能性。优先药物资格认定旨在优化开发计划并加快评估，以便这些药物能够尽早帮助到患者，提高患者的生活质量。

关于ABO-102

ABO-102是一种新型基因疗法，目前处于治疗黏多糖贮积症IIIA型（Sanfilippo syndrome type A ，MPS IIIA)的1/2期开发中，MPS IIIA是一种罕见的溶酶体储存疾病，主要影响中枢神经系统，没有批准的的疗法。ABO-102基于AAV9载体一次性静脉输注给药，将SGSH基因的功能性拷贝递送至中枢神经系统和外周器官的细胞。该疗法旨在解决导致大脑和全身糖胺聚糖异常累积的潜在SGSH酶缺乏，这种累积导致进行性细胞损伤以及神经发育和身体机能衰退。在美国，Abeona持有ABO-102临床项目的再生医学先进疗法、快速通道、儿科罕见病和孤儿药资格认定。在欧盟，该公司持有优先药物和孤儿药资格认定。

关于Transpher A研究

Transpher A研究(NCT02716246)是一项正在进行的为期两年、开放标签、剂量递增的1/2期全球临床试验，旨在评估ABO-102治疗黏多糖贮积症IIIA型（Sanfilippo syndrome type A ，MPS IIIA)患者的疗效。该研究，也称为ABT-001，针对6个月至2岁的患者和认知发育商数为60%及以上的2岁以上患者。到目前为止，该研究已经在三个剂量组(N=3，N=3，N=8)中共招募了14名患者，并且仍然开放招募。ABO-102基因疗法使用AAV9技术并通过单剂量静脉输注进行递送。该研究的主要终点是神经发育和安全性，次要终点包括行为评估、生活质量、脑脊液和血浆中的酶活性、脑脊液、血浆和尿液中硫酸乙酰肝素水平以及脑和肝体积。

关于黏多糖贮积症IIIA型

黏多糖贮积症IIIA型（Sanfilippo syndrome type A ，MPS IIIA)是一种罕见的致命溶酶体储存疾病，没有批准的治疗方法，主要影响中枢神经系统，其特征是神经发育和身体机能迅速衰退。患有MPS IIIA的儿童表现为进行性语言和认知下降，以及行为异常。其他症状包括睡眠问题和频繁的耳部感染。此外，在幼儿时期也有明显的面部特征，如浓眉或单眉、丰满的嘴唇和过多的体毛，以及肝脾肿大。MPS IIIA是由基因突变引起的，基因突变导致负责分解糖胺聚糖的SGSH酶缺乏，糖胺聚糖在全身细胞中积累，导致与疾病相关的健康迅速衰弱。

原文标题：Abeona Therapeutics Receives European Medicines Agency PRIME Designation for ABO-102 Gene Therapy in MPS IIIA