瑞典制药公司Swedish Orphan Biovitrum AB(SOBI)旗下全资子公司Dova Pharmaceuticals是一家专注于开发和商业化血小板减少症药物的制药公司。近日，Dova公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予Doptelet（avatrombopag）孤儿药资格（ODD），用于治疗化疗诱导的血小板减少症（CIT）。目前，评估该药治疗CIT患者的III期研究正在入组患者。

CIT是化疗的一种潜在的严重并发症，可导致血小板水平降低，导致化疗剂量减少、化疗剂量延迟或化疗方案改变。对于接受治愈目的化疗的癌症患者，由于血小板减少而改变化疗方案可能会损害他们的长期预后。在美国，每年大约有10%的癌症患者经历CIT，这可能需要化疗方案的修改。目前，在美国或欧盟还没有批准治疗CIT的药物。

孤儿药（Orphan Drug）是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称，又称“孤儿病”。在美国，罕见病是指患病人群少于20万的疾病类型，罕见病药物研发方面的激励措施包括各种临床开发激励措施，如临床试验费用相关的税收抵免、FDA用户费减免、临床试验设计中FDA的协助，以及药物上市后针对所批准适应症为期7年的市场独占期。

SOBI公司首席医疗官兼研发负责人Milan Zdravkovic表示：“化疗诱导的血小板减少症（CIT）是一种严重的疾病，是患者坚持化疗方案的一个重要障碍。目前，avatrombopag治疗CIT已处于III期临床开发阶段。我们对FDA在CIT适应症中授avatrombopag孤儿药资格感到非常高兴。”

Doptelet的活性药物成分avatrombopag是第二代、每日一次的口服促血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），能模拟TPO的作用，后者是正常血小板生产的主要调节因子。

在美国，Doptelet于2018年5月获得FDA批准，用于计划接受手术的慢性肝病（CLD）成人患者，治疗血小板减少症。今年6月，FDA批准扩大Doptelet的适用范围，用于对先前疗法反应不足的慢性免疫性血小板减少症（ITP）成人患者，治疗血小板减少症。

在欧盟，Doptelet于今年6月获得批准，用于计划接受侵入性手术的CLD成人患者，治疗严重的血小板减少症。（生物谷Bioon.com）

原文出处：FDA grants avatrombopag Orphan Drug Designation for the treatment of Chemotherapy-Induced Thrombocytopenia