Cytokinetics公司近日宣布：美国食品药品监督管理局（FDA）授予其快速骨骼肌肌钙蛋白激活剂（FSTA）reldesemtiv治疗肌萎缩侧索硬化症（amyotrophic lateral sclerosis，ALS）的孤儿药资格认定。Reldesemtiv之前已经获得FDA和欧洲药物管理局（EMA）授予治疗脊髓性肌萎缩（SMA）的孤儿药资格认定。与Astellas公司合作，Cytokinetics公司正在开发reldesemtiv作为ALS、SMA以及某些与骨骼肌无力和/或疲劳有关的其他衰弱性病症患者的潜在疗法。

美国将患者数量少于20万人的疾病定义为罕见病。FDA孤儿产品开发办公室将孤儿药资格认定授予那些用于安全有效地治疗、诊断和预防罕见病的药物或生物制品。该资格认定将为药物开发商提供开发激励，包括：合格临床试验的税收抵免，处方药使用者费用减免，以及产品获批后7年的市场独占权。

“我们很高兴reldesemtiv获得FDA的孤儿药资格认定。”Cytokinetics公司研发执行副总裁Fady I. Malik博士说，“这是ALS药物开发激动人心的时刻。我们相信，reldesemtiv治疗可以直接解决ALS患者肌肉功能受损和无力问题，是对其他潜在疗法的补充。”

关于Reldesemtiv

骨骼肌收缩性是由肌节收缩驱动的。肌节是骨骼肌收缩的基本单位，由几种关键蛋白质构成，是一种高度有序的细胞骨架结构。骨骼肌肌球蛋白是一种运动蛋白，通过与肌动蛋白的相互作用，将化学能转化为机械力。一组调节蛋白，包括原肌球蛋白和几种肌钙蛋白，使肌动蛋白-肌球蛋白相互作用依赖于细胞内钙水平的改变。Reldesemtiv是Cytokinetics公司骨骼肌收缩项目产生的下一代FSTA，能够减缓钙从骨骼肌纤维调节性肌钙蛋白复合体的释放速度，使肌节对钙敏感，从而增加骨骼肌收缩力。骨骼肌收缩性由reldesemtiv已被证明具有药理活性，可能导向骨骼肌无力和疲劳相关疾病的新治疗选择。

关于肌萎缩侧索硬化症（amyotrophic lateral sclerosis，ALS）

ALS是一种进行性神经退行性疾病，美国约有2万人遭受其折磨，在欧洲也有相当数量的患者。美国每年约有5000例新诊断ALS病例。ALS患者诊断后平均寿命约为3至5年，只有大约10%的患者能够生存10年以上。随着负责呼吸的骨骼肌力量减弱，患者最终会发生呼吸衰竭。患者目前治疗选择有限，存在高度的未满足需求。

外文：CYTOKINETICS GRANTED ORPHAN DRUG DESIGNATION FOR RELDESEMTIV FOR THE TREATMENT OF AMYOTROPHIC LATERAL SCLEROSIS