Orphazyme A/S是一家致力于为罕见病患者开发首创热休克蛋白反应疗法的生物制药公司。该公司近日宣布：美国食品药品监督管理局（FDA）授予研究性药物arimoclomol治疗散发性包涵体肌炎（sporadic Inclusion Body Myositis，sIBM）的快速通道资格认定。

Orphazyme公司首席医疗官Thomas Blaettler评论道：“FDA授予arimoclomol治疗sIBM的快速通道地位让我们深感鼓舞。这是arimoclomol获得的第二个快速通道资格认定，强调了该研究性药物的巨大潜力。”

FDA将快速通道资格认定授予那些用于治疗严重或危及生命的疾病而且有潜力解决重大未满足医疗需求的研究性疗法，从而促进其开发并加速审查。在临床开发过程中，得到该认定的药物将从与FDA的频繁互动中获得各方面益处，如果满足特定标准，上市申请将有资格得到优先审查和滚动提交。

Arimoclomol治疗sIBM的2/3期试验结果预计将于2021年上半年公布。根据欧洲药物管理局（EMA）的建议，公司对试验方案进行了修订，略去了原计划于2020年1月1日进行的中期分析。

关于Arimoclomol

Arimoclomol是一种增强热休克蛋白（HSPs）产生的研究性候选药物。HSPs可以挽救有缺陷的错误折叠蛋白质，清除蛋白聚合物，改善溶酶体功能。该药可以口服通过血脑屏障，已经在7个1期试验和3个2期试验进行了研究，目前正在开发用于治疗C型尼曼匹克病（NPC）、戈谢病、sIBM和肌萎缩侧索硬化症（ALS）。

关于散发性包涵体肌炎（sporadic Inclusion Body Myositis，sIBM）

sIBM是一种进行性使人衰弱的肌肉萎废疾病，特征是蛋白质聚合物积累和肌肉细胞萎缩，导致患者无力和随时间推移而加剧的严重残疾。据估计，美国和欧洲sIBM的患病率为4.56/10000，拥有4万名患者。目前还没有获批的sIBM疗法。Arimoclomol已经获得治疗sIBM的孤儿药资格认定（欧盟和美国）。

外文：ORPHAZYME'S ARIMOCLOMOL RECEIVES US FAST TRACK DESIGNATION IN SPORADIC INCLUSION BODY MYOSITIS