Orphazyme A/S是一家致力于为罕见病患者开发治疗方法的生物制药公司。该公司近日宣布：美国食品药品监督管理局（FDA）授予研究性药物arimoclomol治疗C型尼曼匹克病（Niemann-Pick Disease Type C，NPC）的突破性疗法资格认定。

Orphazyme公司首席执行官Kim Stratton评论道：“我们很高兴FDA决定授予 arimoclomol治疗NPC的突破性疗法资格认定。Arimoclomol已经表现出对NPC疾病进展有临床意义的影响，而且得到生物标志物效应的进一步支持，同时拥有良好的安全性和耐受性。我们承诺尽快将该疗法产品带给患者。我们期待与FDA密切合作，进一步推进arimoclomol。我们在美国的申请准备工作正在进行中，有望2020年上半年提交新药上市申请。”

FDA突破性疗法资格认定旨在加快研究性新药的开发和审查，所授予的药物需要满足以下条件：用于治疗存在未满足需求的严重或危及生命的疾病，并有初步临床证据表明该药物可能对至少一个临床重大终点产生超越现有疗法的实质性改善。

关于Arimoclomol

Arimoclomol是一种增强热休克蛋白（HSPs）产生的研究性候选药物。HSPs可以挽救有缺陷的错误折叠蛋白质，清除蛋白聚合物，改善溶酶体功能。该药可以口服通过血脑屏障，已经在7个1期试验和3个2期试验进行了研究，目前正在开发用于治疗NPC、戈谢病、sIBM和肌萎缩侧索硬化（ALS）。Arimoclomol之前已经获得FDA授予治疗NPC的孤儿药、儿科罕见病和快速通道资格认定，以及欧洲的孤儿药资格认定。

关于C型尼曼匹克病（Niemann-Pick Disease Type C，NPC）

NPC是一种遗传性、进行性使人衰弱、通常致命的神经内脏疾病。该病属于溶酶体贮积症家族，由导致NPC蛋白缺陷的突变引起。通常被溶酶体清除的脂质在组织和器官（包括大脑）内积聚，造成该病病理。据估计，美国和欧洲的NPC患病情况为1000-2000人。NPC在美国没有批准的治疗方法，在欧洲只有一种获批药物。

外文：ORPHAZYME RECEIVES BREAKTHROUGH THERAPY DESIGNATION FOR ARIMOCLOMOL IN NIEMANN-PICK DISEASE TYPE C (NPC)