BridgeBio 制药公司的子公司QED 治疗公司前不久宣布，其已获得Infigrationib治疗晚期或转移性胆管癌成年患者的快速通道资格，以及治疗胆管癌的孤儿药资格认定。此外，该公司还宣布，患者招募工作正在进行中，PROOF试验患者给药已开始，这是一项3期临床试验以评估口服试验药物infigratinib作为一线治疗伴有FGFR2（成纤维细胞生长因子受体2）融合/易位的晚期胆管癌成人患者的疗效。

胆管癌，肝胆管癌症，是一种严重且常致命的疾病，每年影响美国和欧盟约20000人。FGFR2基因变异存在于大约15%到20%的患有这种疾病的人群中。目前，治疗方案有限，5年生存率仅为9%。

Infigratinib获得一线治疗不能局部手术切除且伴有FGFR2基因融合或易位的晚期或转移性胆管癌成人患者的快速通道资格认定。

 “我们相信infigratinib获得治疗胆管癌的快速通道和孤儿药资格认定，强调了对这种癌症的基因驱动亚群进行新的靶向治疗的必要性，特别是对晚期或转移性胆管癌的成人患者，” MSCE，QED首席医疗官Susan Moran博士说，“快速通道资格认定将加强我们与FDA在晚期或转移性胆管癌项目上的互动，并能帮助我们更快地将这种药物提供给患者。”

PROOF试验将招募大约384名伴有FGFR2融合或易位（由分子图谱确定）一线胆管癌患者。主要终点是与标准化疗（吉西他滨和顺铂）相比无进展生存期。患者将被2:1随机分为infigratinib和标准治疗组。

 “重要的是，在这项试验中，被指定接受标准治疗的患者如果对化疗没有反应，将被允许转向接受infigratinib治疗，”胆管癌基金会主席Stacie Lindsey说，“有交叉选择对患者而言是非常重要，并且所有这个试验的设计表明，QED听取了患者的意见。”

| 关于孤儿药资格认定

根据FDA的孤儿药资格认定项目，孤儿药资格认定是由FDA授予给那些治疗罕见疾病或症状的药物或生物制品。该资格认定允许药品开发商在药品获得批准后，有资格享受七年的美国市场独占权，如果该药品是首个获得该罕见疾病或病症FDA批准的，还将有资格享受临床研究费用的税收抵免、申请年度资助的权利、临床试验设计援助，以及《处方药使用费法案》（PDUFA）申请费的豁免。

| 关于美国FDA快速通道资格

FDA的快速通道资格认定项目是为了促进潜在治疗严重疾病和解决未满足医疗需求的药物的开发以及加快审查。获得快速通道资格认定的公司在临床开发过程中有机会更频繁地与FDA互动，如果符合相关标准，则有资格获得加速批准和/或优先审评。此外，获得快速通道资格认定的公司还可以滚动申报其新药申请（NDA）或生物制品许可证申请（BLA）的已完成部分，从而可加快FDA审评程序。

外文：BridgeBio Pharma’s QED Therapeutics Receives Fast Track Designation For Infigratinib In Adults With First-Line Advanced Or Metastatic Cholangiocarcinoma And Orphan Drug Designation For Infigratinib For Treatment Of Cholangiocarcinoma