美国食品药品监督管理局（FDA）近日批准Tepezza（teprotumumab-trbw）用于治疗甲状腺眼病（thyroid eye disease，TED）成人患者。TED是一种罕见疾病，由于眼睛后部肌肉和脂肪组织发炎，患者眼球会向前突出。Tepezza是首个获批的TED治疗药物。

“Tepezza的获批是TED治疗的重要里程碑。TED是一种潜在使人衰弱的疾病，目前治疗方法非常有限。Tepezza有潜力改变该病病程，提供了替代的非外科治疗，可能使患者免于接受多次侵入性手术。”FDA药物评估与研究中心移植和眼科产品部门副主任Wiley Chambers博士说，“此外，TED是一种影响少部分人的罕见病，由于各种原因，罕见病往往缺乏治疗方法。Tepezza的获批标志着在批准有效罕见病疗法方面的重要进展。”

TED与眼球外突相关联，可引起各种症状，比如眼痛、复视、光敏感或闭眼困难，女性患病多于男性。虽然该病影响的人群相对较少，但会导致失能。例如，令人困扰的眼部症状会导致患者逐渐无法从事重要的日常活动，比如开车或工作。

FDA基于两项研究（研究1和研究2）的结果而批准Tepezza。两项研究共纳入170名TED患者，随机接受Tepezza或安慰剂治疗。研究1和研究2中，Tepezza治疗组眼球突出减少幅度大于2毫米的患者比例分别为71%和83%，相比之下安慰剂组分别仅为20%和10%。

Tepezza治疗的最常见不良反应是肌肉痉挛、恶心、脱发、腹泻、疲劳、高血糖、听力丧失、皮肤干燥、味觉障碍和头痛。如果怀孕，则不应使用Tepezza，可能怀孕的妇女应在开始治疗前对其妊娠状态进行检查，并在治疗期间和最后一次治疗后的6个月内就妊娠预防进行咨询。

FDA授予此项申请优先审查、快速通道和突破性疗法资格认定。Tepezza还获得了孤儿药资格认定，该认定能够为帮助和鼓励罕见病药物开发提供激励。Tepezza的开发得到了FDA孤儿产品拨款项目的部分支持，该项目旨在为评估罕见病疗法产品安全性和有效性的临床研究提供资助。

此次获批Tepezza的开发商为Horizon Therapeutics Ireland DAC公司。

FDA是美国卫生及公共服务部的一个内设机构，通过确保人类和兽医药物、疫苗和其他人用生物制品及医疗设备的安全性、有效性和保密性来保护公众健康。该机构还负责美国食品供应、化妆品、膳食补充剂和电子辐射产品的安全性和保密性，同时监管烟草产品。

外文：FDA approves first treatment for thyroid eye disease