Galapagos公司近日宣布：美国食品药品监督管理局（FDA）和欧盟委员会（EC）授予研究性autotaxin抑制剂GLPG1690治疗系统性硬化症（systemic sclerosis，SSc）的孤儿药资格认定。

为了刺激制药业开发和营销罕见病药物，EC和FDA提供了一系列孤儿药激励措施，包括药物上市后7至10年的市场独占权、监管费用削减和费用减免，以及欧洲集中式上市许可。

Galapagos公司首席营销官Walid-Abi-Saab博士说：“EC和FDA认可GLPG1690作为治疗SSc患者的潜在新方法让我们感到高兴。随着治疗SSc的2期NOVESA试验完成招募，我们预计将在今年下半年获得顶线数据。” 

关于系统性硬化症（systemic sclerosis，SSc）

弥漫性皮肤SSc是一种涉及多器官纤维化的自身免疫性疾病，是风湿性疾病中死亡率最高的之一。皮肤硬化是最明显的表现之一。在弥漫性皮肤SSc中，皮肤增厚会影响多个身体区域，患者发展出各种内部器官纤维化的风险较高。该病还没有获得批准的治疗药物。SSc在美国和欧洲影响大约9万名患者，其中女性患者较多（75%）。

关于GLPG1690

GLPG1690是一种研究性的小分子、选择性autotaxin抑制剂。Autotaxin是产生溶血磷脂酸（LPA）的主要酶。LPA是一种众所周知的促纤维化和促炎性脂质。Galapagos公司利用其专有靶点发现平台识别出autotaxin靶点，并开发GLPG1690分子作为该靶点的抑制剂。GLPG1690目前正在进行一项治疗特发性肺纤维化的全球3期研究，以及2期NOVESA试验。GLPG1690的有效性和安全性尚未被任何监管机构确定。

原文链接：https://www.glpg.com/press-releases