NeuroSense Therapeutics公司近日宣布启动两项临床研究，以评估复方药物PrimeC对肌萎缩侧索硬化症（Amyotrophic Lateral Sclerosis，ALS）患者的益处。其中一项2a期研究将在以色列特拉维夫Sourasky医学中心(TASMC)进行，由Vivian Drory教授领导。另一项类似研究将在美国两个站点进行：1. 巴罗神经学研究所(BNI)，由Jeremy Shefner教授领导；2. 哥伦比亚大学，由Jinsy Andrews博士领导。两项研究计划招募45名患者，每个研究站点15人。除了安全性和耐受性外，还将评估该药物的有效性和减缓疾病进展及改善患者生活质量的能力。

PrimeC靶向ALS发病机理的两个基本机制。在启动这两项临床研究之前，PrimeC在ALS临床前模型中取得的良好结果。这些研究主要在两种携带不同ALS致病基因的斑马鱼模型中进行，与对照组相比，PrimeC所治疗鱼类的游泳能力显著提高。而且PrimeC的效果显著高于此前在这些模型中测试的任何其他化合物。此外，对治疗鱼类运动神经元、神经肌肉接头和免疫系统各方面的分析表明，PrimeC具有神经保护作用。

TASMC的ALS专家Vivian Drory教授说：“PrimeC在临床前研究中非常成功，我们很高兴现在可以进行临床测试，期待看到它对患者的效果。”

巴罗神经学研究所神经病学主席Jeremy Shefner评论道：“患者对参与试验很兴奋，而且招募率非常高。PrimeC的临床前数据引人注目，我们预计它拥有良好的安全性。能够为患者提供这种新型实验性疗法是令人欣慰的。”

NeuroSense公司首席执行官Alon Ben-Noon补充道：“我们对PrimeC有望造福ALS患者感到兴奋。我们很高兴能在患者中进行评估，在测试药物疗效的同时给他们带来希望。公司与患者及其家人的特殊联系为我们的开发进展做出了贡献，我们对这次机会充满感激。我们希望并期待在几个月内看到积极的中期结果。正如我们的使命所述，NeuroSense已经开始在ALS领域迅速推进研究和开发，为患者提供有益的治疗。”

美国食品药品监督管理局（FDA）最近授予PrimeC治疗ALS的孤儿药资格认定。该资格认定将为药物开发提供激励，包括：合格临床试验的税收抵免，某些FDA用户费用减免，以及产品获批后7年的市场独占权。

关于肌萎缩侧索硬化症（Amyotrophic Lateral Sclerosis，ALS）

ALS也被称为卢伽雷氏症，是一种神经退行性疾病，其特征是运动神经元变性退化，导致所支配的随意肌逐渐瘫痪麻痹，影响行动、平衡、沟通、吞咽和呼吸功能。患者通常在确诊后2-4年内因呼吸衰竭离世。美国约有3万名ALS患者，每年新增6000例。

外文：NeuroSense Therapeutics Receives Orphan Drug Designation for Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) Drug, and Announces Initiation of Two Clinical Studies in ALS