Prevail Therapeutics是一家为神经退行性疾病患者开发基于AAV的潜在疾病修饰基因疗法的生物技术公司。该公司近日宣布：美国食品药品监督管理局(FDA)授予其研究性基因疗法PR001治疗戈谢病（Gaucher disease，GD）的孤儿药资格认定和治疗神经病变型戈谢病（neuronopathic Gaucher disease，nGD）的儿科罕见病资格认定。

“我们很高兴获得这些重要的FDA资格认定，强调了我们工作的关键性质。”Prevail公司创始人兼首席执行官Asa Abeliovich博士说，“这些资格认定支撑着我们的信念，即迫切需要为治疗戈谢病尤其是该病严重神经病变形式开发新的基因疗法。”

美国将患者数量少于20万人的疾病定义为罕见病。FDA将孤儿药资格认定授予那些用于治疗罕见病的药物或生物制品，为其提供开发激励，包括：合格临床试验的税收抵免，某些FDA用户费用减免，以及获批后7年的市场独占权。

FDA将儿科罕见病资格认定授予主要影响18岁或18岁以下儿童、美国患者少于20万人的严重和危及生命的疾病，旨在鼓励为预防和治疗儿科罕见病开发新药和生物制剂。如果PR001的新药上市申请（NDA）获得批准，Prevail公司将有资格得到一张优先审查券，该凭证可以兑换以获得对后续产品上市申请的优先审查，也可以出售或转让。

2019年12月，Prevail公司宣布正在积极进行PR001治疗nGD的新药临床研究(IND)申请。公司正在推进针对2型GD患者的1/2期临床试验，预计2020年上半年开始给药。公司还计划2020年下半年在相同的IND下针对3型GD患者进行1/2期临床试验。

关于神经病变型戈谢病（neuronopathic Gaucher disease，nGD）

GD是一种由葡糖脑苷脂酶基因GBA1突变引起的溶酶体贮积症，会导致多器官病变。GBA1基因严重突变的患者会表现为nGD，也称为2型或3型GD。2型GD出现于婴儿期，涉及迅速进展的神经变性退化，可导致婴儿期或幼儿期死亡。3型GD通常出现在儿童期，涉及神经症状，如癫痫、凝视和运动异常。目前还没有获得FDA批准的nGD治疗方法。

外文：Prevail Therapeutics’ PR001 Receives Orphan Drug Designation and Rare Pediatric Disease Designation from FDA