全球生物治疗领导者CSL Behring公司前不久宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已经授予治疗系统性硬化症（Systemic Sclerosis ，SSc）的研究性疗法Privigen®（静脉注射免疫球蛋白（人），10%液体）孤儿药资格认定。SSC是一种慢性及潜在危及生命的自身免疫性疾病，其特征是皮肤上和其他器官中瘢痕组织（纤维化）的形成。该病影响美国大约10万人。目前没有FDA批准的疾病修饰疗法来阻止或逆转该病的发病进程。

FDA的孤儿产品开发办公室（OOPD）将孤儿药资格认定授予给那些治疗在美国影响少于20万患者的罕见疾病的创新药物或生物制剂。该资格认定使投资这些药物研发的公司有资格获得一系列激励措施，包括费用减免、税收抵免和上市批准后的市场独占权。

“我们承诺为高度未满足需求的患者开发和提供创新疗法，”CSL Behring研发、免疫学和神经病学治疗领域副总裁Mittie Doyle说，“研究性SSc疗法Privigen获得孤儿药资格认定是我们寻求解决系统性硬化症破坏性影响的一个重要里程碑。”

Privigen目前在美国被批准用于治疗原发性免疫缺陷（PI）、慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病（CIDP）和慢性免疫性血小板减少性紫癜（ITP）患者。CSL Behring最近启动了一项2期临床试验，以评估Privigen治疗成人SSc的安全性和有效性，并于2019年10月获得Privigen治疗该病导致的严重肺部、皮肤和肌肉骨骼症状的临床开发的快速通道资格。FDA所授予的“快速通道”资格认定，旨在帮助治疗严重或危及生命的疾病，解决未满足医疗需求方面显示出希望的药物的加快开发和审评。

关于系统性硬化症

系统性硬化症（SSc）是一种罕见的、慢性的、潜在危及生命的自身免疫性风湿性疾病，其特征是疤痕组织的积聚或纤维化，导致皮肤的硬化、增厚和紧缩。SSc的纤维化也会影响到内脏器官，如食道、心脏、肺和肾脏，常常导致它们受损或衰竭。SSc在美国影响约10万人，女性发病率比男性高四倍以上。包括人种和族群在内的其他因素也可能影响患SSc的风险、发病年龄、内脏受累的类型和严重程度。

关于 Privigen®

Privigen®是第一个也是唯一一个10%，即用型，脯氨酸（一种天然氨基酸）稳定的液体IVIg。Privigen于2007年在美国首次被批准用于治疗15岁及以上的原发性免疫缺陷（PI）和慢性免疫性血小板减少性紫癜（ITP）患者。自2017年9月以来，Privigen还被用于成人慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病（CIDP）的维持治疗，并在世界上60多个国家可用于治疗这些和其他罕见疾病。

外文：PRIVIGEN® (Immune Globulin Intravenous (Human), 10% Liquid) Granted Orphan-Drug Designation for the Investigational Treatment of Systemic Sclerosis (SSc)