Ionis Pharmaceuticals公司近日宣布：欧洲药物管理局(EMA)授予ION373治疗亚历山大病（Alexander disease）的孤儿药资格认定。亚历山大病是一种严重的、进行性和使人衰弱的疾病，最终会导致患者由于丧失对自主神经功能的控制而离世。罹患该病的婴幼儿很少能活过青少年期或青年期。

EMA孤儿药资格认定能够为促进药物开发提供监管和财务激励，所授予的是用于治疗欧盟患病率不高于5/10000的致命或慢性衰弱性疾病的疗法。在产品开发阶段，该资格认定能够为制药公司提供来自EMA的方案辅助和科学建议，减少相关费用，得到集中式上市许可。而产品一旦获批上市，则将获得10年的市场独占权。

亚历山大病在欧盟影响大约500人。该病由一种蛋白质的突变导致，这种突变会在大脑中过量产生胶质纤维酸性蛋白(GFAP)，而ION373旨在阻止突变基因产生过量的GFAP。

我们期待与欧洲监管机构、临床研究人员、亚历山大病患者及其家属密切合作，共同推进这一重要药物的研发。”Ionis公司首席执行官Brett P. Monia博士说，“ION373是我们管线中优先考虑的全资新药之一，孤儿药资格认定反映了对该药的迫切需求。”

外文：Ionis treatment for Alexander disease granted orphan drug status from EMA