Emerald Health制药公司(EHP)是一家致力于开发基于大麻素药物的临床阶段的生物技术公司。该公司近日宣布欧洲药品管理局（EMA）授予旗下一款候选药物EHP-102治疗亨廷顿舞蹈症（Huntington’s disease，HD）孤儿药资格认定。

“亨廷顿舞蹈症是一种遗传性疾病，可导致大脑神经细胞进行性退化，并伴有显著的发病率和死亡率，因此该病患者迫切需要全新的、创新性的治疗方法。”EHP公司总裁兼首席执行官Jim DeMesa博士说，“EMA和FDA的孤儿药资格认定，表示他们充分意识到HD的未满足需求，并为我们提供了更多的全球优势，EHP公司将努力通过这一独特疗法去治疗该病并改变他们的生命。”

欧盟委员会下属的欧洲药品管理局（EMA）在促进开发和批准治疗罕见病的药物或孤儿药方面发挥着重要作用。在欧洲有资格获得孤儿药资格认定的药物必须是用于治疗、预防或诊断危及生命或慢性使人衰弱的疾病；且该疾病在欧盟中的发病率不超过万分之五，或药物的销售不可能产生足够的回报来证明其开发所需投资是合理的；以及没有任何令人满意的、现有用于诊断、预防或治疗相关疾病的方法可以被批准，如果已存在治疗方法，新药物必须对患者有更显著的益处。

孤儿药资格认定为罕见病药物开发提供了来自欧盟的潜在激励，包括协议援助、减免费用、欧洲临床试验委员会的资助，和药品上市后的竞争保护，包括10年的市场独占权。

关于EHP-102

EHP-102是一种源于自大麻萜酚（cannabigerol，CBG）的具有专利的合成新化学实体（NCE）口服制剂。大麻素已被证实具有抗炎和神经保护作用。与CBG相比，EHP-102中被修饰后的NCE能够更有效的作用于过氧化物酶体增殖激活物受体γ(PPARγ)。PPARγ是治疗亨廷顿舞蹈症的关键分子靶点，靶向影响神经元存活的其他生理途径。EHP正在开发的这款专利新药最初用于治疗亨廷顿舞蹈症和帕| 金森病。2018年2月FDA授予EHP-102治疗亨廷顿舞蹈症孤儿药资格认定。

关于亨廷顿舞蹈症

亨廷顿舞蹈症是一种遗传性疾病，可导致大脑神经细胞进行性退化。该病破坏性大，致残率高，多影响中年人，典型发病年龄在30~50岁之间。在欧洲和美国分别约有60000人、35000人受亨廷顿舞蹈症影响，另外在美国有20万人有遗传的风险。亨廷顿舞蹈症有50%的可能遗传给子女。症状主要表现为无意识（舞蹈样）动作，也包括吞咽困难、口齿不清和窒息。死亡通常由窒息或感染导致。亨廷顿舞蹈症目前缺乏有效的治疗方法，治疗主要针对运动障碍的症状缓解。

外文：https://emeraldpharma.life/wp-content/uploads/2020/01/EHP-ODD-HD-EMA-1-1.pdf