PIC1是一种新型干预性药物，被认为可以改善毁灭性疾病受累新生儿的生存率和认知结局。

ReAlta Life Sciences公司前不久宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予PIC1-dPEG24治疗新生儿缺氧缺血性脑病（hypoxic-ischemic encephalopathy, HIE）的孤儿药资格认证。

“缺氧缺血性脑病是一种严重影响新生儿及其家庭的毁灭性疾病，目前亟需新的治疗方法。”ReAlta首席执行官Ulrich Thienel博士表示，“ ReAlta全力支持这一弱势人群，并推出首个用于治疗HIE的药物。RLS-0071化合物获得孤儿药资格认证是ReAlta推进PIC1平台用于治疗致死性疾病战略计划中的重要里程碑。”

FDA的孤儿药产品部门旨在授予那些治疗在美国受累少于20万人的罕见疾病药物以孤儿药资格认证。这一资格认定为药物开发者带来了一系列优待，包括获得FDA上市批准后7年市场独占权，处方药使用者费用豁免和临床试验的税收减免。

ReAlta公司计划于今年年底向FDA提交针对HIE的研究型新药（Investigational New Drug, IND）申请，并将于2020年末启动首个人体临床研究，2021年开始对新生儿进行HIE 的2期临床试验。

关于缺氧缺血性脑病（HIE）

缺氧缺血性脑病（hypoxic-ischemic encephalopathy, HIE）又称为新生儿脑窒息或“蓝色婴儿“。罹患该病是指健康且正常的婴儿遭受大脑缺氧。这可能由多个过程造成，包括胎盘撕裂或脐带绕颈。这些婴儿在其他方面通常是健康的，并且窒息发生的很突然且无法预料。在美国，每年大约有6,500至12,000个或每小时有1个新生儿罹患HIE。许多婴儿将在出生后死亡或遭受永久性脑损伤，例如严重的智力低下或脑瘫，甚至两者兼有。对有HIE婴儿的家庭来说，这种疾病常造成情感上和经济上的摧毁。在全球范围内，HIE是婴儿死亡的三大原因之一。目前HIE最先进的治疗方法是治疗性低体温，尚无批准用于HIE的药物疗法。

外文：ReAlta Life Sciences Announces FDA Orphan Drug Designation for PIC1 for the Treatment of Hypoxic-Ischemic Encephalopathy