Aruvant是一家专注于为治疗严重血液疾病开发和商业化疗法的临床阶段生物制药公司。该公司近日宣布：美国食品药品监督管理局（FDA）授予其研究性疗法ARU-1801治疗镰状细胞病（sickle cell disease，SCD）的孤儿药资格认定。

美国将患者数量少于20万人的疾病定义为罕见病。FDA将孤儿药资格认定授予那些用于安全有效地治疗、诊断和预防罕见病的药物或生物制品。该资格认定将为药物开发商提供开发激励，包括：合格临床试验的税收抵免，某些FDA用户费用减免，以及产品获批后7年的市场独占权。

“ARU-1801相继获得儿科罕见病和孤儿药资格认定让我们感到高兴。”Aruvant公司首席执行官Will Chou博士说，“对于SCD患者，我们相信基因疗法拥有一次性治愈的前景，而且没有高强度清髓预处理方案的副作用。我们致力于为患者提供这样的治疗选择，同时期待随着1/2期研究的持续推进而提供更多关于我们低强度预处理（RIC）方法的数据。”

关于镰状细胞病（sickle cell disease，SCD）和β-地中海贫血（β-Thalassemia）

SCD是一种进行性使人衰弱并危及生命的遗传性红细胞疾病，会导致患者的载氧细胞异常失去弹性并呈镰刀状，载氧能力降低。SCD会引起四肢炎症、细菌感染、中风、贫血和被称为镰状细胞危象的疼痛发作。

β-地中海贫血是一种遗传性红细胞疾病，特征是成人血红蛋白重要组分β-球蛋白（β-globin）生产减少或缺失。患者会出现贫血，导致虚弱、疲劳和更严重的并发症。β-地中海贫血患者出现异常血凝块的风险升高。

外文：Aruvant Receives Orphan Drug Designation for ARU-1801 for the Treatment of Sickle Cell Disease