Fortress Biotech公司是一家专注于识别、许可和开发高潜力候选药物的创新生物制药公司。该公司及其伙伴公司Cyprium Therapeutics近日宣布：美国食品药品监督管理局（FDA）授予CUTX-101治疗Menkes病（Menkes disease）的儿科罕见病资格认定。FDA之前已经授予CUTX-101治疗Menkes病的孤儿药和快速通道资格认定。

FDA将儿科罕见病资格认定授予主要影响18岁或18岁以下儿童、美国患者少于20万人的严重和危及生命的疾病，旨在鼓励为预防和治疗儿科罕见病开发新药和生物制剂。如果CUTX-101的新药上市申请（NDA）获得批准，Cyprium公司将有资格得到一张优先审查券，该凭证可以兑换以获得对后续产品上市申请的优先审查，也可以出售或转让。

“FDA先后授予CUTX-101治疗Menkes病的孤儿药、快速通道和儿科罕见病资格认定，突显了这种致命疾病患者存在的重大未满足医疗需求。该病尚无获得FDA批准的治疗药物。”Cyprium公司总裁兼首席执行官Lung S. Yam博士说，“此次获得的儿科罕见病资格认定让整个Cyprium团队感到鼓舞，我们将继续努力推进CUTX-101的NDA提交工作。”

关于Menkes病和相关铜代谢疾病

Menkes病是一种由铜转运蛋白ATP7A基因突变导致的X连锁隐性儿科疾病，每年影响约1/100000的新生儿。从生化角度看，该病患者血液和大脑中的铜水平较低，某些神经化学物质的含量也不正常。确诊通常需要进行ATP7A基因测序。该病拥有独特的临床特征，包括头发稀疏和褪色、结缔组织问题，以及严重的神经症状，比如癫痫、张力减退和发育不良。该病死亡率较高，如果不进行治疗，许多患者会在3岁前离世。ATP7A较轻微的突变与其他疾病相关，包括枕角综合征（Occipital Horn Syndrome）和ATP7A相关远端运动神经病（ATP7A-related Distal Motor Neuropathy）。目前，Menkes病及其变异型尚无获得FDA批准的治疗方法。

关于XUTX-101

CUTX-101正在被开发用于补充经典Menkes病患者血液和大脑中的铜水平。在美国国立卫生研究院（NIH）进行的1/2期临床试验中，CUTX-101早期治疗改善了Menkes患者的神经发育和生存。尤尼斯·肯尼迪·施莱佛国家儿童健康与人类发展研究所（NICHD）正在进行一项CUTX-101治疗Menkes病患者的3期临床试验。

外文：Fortress Biotech Announces Rare Pediatric Disease Designation for CUTX-101 for the Treatment of Menkes Disease