Precigen公司是一家专注于开发创新基因和细胞疗法以改善患者生活的生物制药公司，该公司前不久宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予PRGN-3006孤儿药资格认定(ODD)。采用Precigen公司的非病毒性UltraCAR-T™治疗平台开发，PRGN-3006是同类首创用于治疗复发或难治性急性骨髓性白血病(acute myeloid leukemia ，AML)患者的研究性疗法。该公司在2019年第三季度时宣布，已经完成了第一批临床试验的招募，并预计于2020年下半年公布初步数据。

FDA的孤儿药资格认定授予给那些用于治疗、诊断或预防在美国少于20万人患者的疾病药物。获得ODD资格认定的药物有机会享受一系列激励政策，从而加快开发、批准和商业化的速度并降低这些环节的成本，如资助金、临床设计支持、FDA费用减免、税收激励和7年的市场独占权。

“监管机构授予该药物ODD资格认定充分体现了对于治疗AML的新疗法的迫切需求。AML是一种进行性、使人衰弱的、且常常致命的疾病，目前治疗选择非常有限。”Precigen公司的董事长兼首席执行官Helen Sabzevari博士说到，“我们的专利平台UltraCAR-T获得首个监管机构资格认定，且本次获得的ODD资格认定有助于推进PRGN-3006这一研究性疗法的研发进度，并为尽快将该药物提供给患者给予重要的激励和支持。”

PRGN-3006采用Precigen公司的变革性UltraCAR-T治疗平台开发，这个平台可消除细胞体外扩增，缩短制造时间，并能做到非病毒基因转移后仅一天即可在癌症中心对患者实施CAR-T治疗的能力。

PRGN-3006 UltraCAR-T是一种多基因CAR-T细胞疗法，采用Precigen公司先进的非病毒基因传递系统，共同表达一种嵌合抗原受体、膜结合白细胞介素15 (mbIL15)和一种能更精准控制靶向复发或难治性AML和高风险MDS的杀戮开关（kill switch）。

在佛罗里达奥兰多举行的2019年美国血液学学会（ASH）年会上，公布了评估PRGN -3006 UltraCAR-T™在基因转移后一天输注的非病毒、多基因自体CAR-T细胞治疗AML和MDS的临床前数据。

关于急性骨髓性白血病(AML)

AML是一种始于骨髓的癌症，但最常转移到血液中。尽管AML被认为是罕见的，但它是成人中最常见的白血病类型之一。2019年，美国估计将有21450例新确诊的AML病例。AML在45岁以前并不常见于，平均确诊年龄约为68岁。AML患者的预后较差，总体平均5年生存率约为25%，大于65岁患者的5年生存率低于5%。在老年AML患者（≥65岁）中，生存期中位数较短，从3.5个月（65 -74岁患者）到1.4个月（≥85岁患者）不等。

外文：Precigen Receives FDA Orphan Drug Designation for PRGN-3006 UltraCAR-T™ in Patients with Acute Myeloid Leukemia (AML)