Advicenne是一家专注于罕见肾脏疾病治疗产品的开发和商业化的专业制药公司。前不久，该公司宣布其主要候选药物ADV7103已被欧洲药物管理局(EMA)授予在欧洲治疗胱氨酸尿症（cystinuria）的孤儿药资格认定。

Advicenne公司的联合创始人兼首席执行官Luc-André Granier博士表示：“EMA对ADV7103孤儿药资格认定的肯定评价对该产品的开发具有重要的战略意义。这一资格认定对ADV7103临床开发相关具有重要优势，可以直接进入上市许可的集中程序以及许可后的10年市场独占权。”

孤儿药资格认定授予给那些用于治疗、预防和诊断严重或使人衰弱的疾病的药物，这些疾病在欧盟的患病率不超过万分之五，并且没有令人满意的解决办法或替代性疗法。

胱氨酸尿症是一种遗传性疾病，该疾病的特征是胱氨酸在肾脏和膀胱积聚，导致胱氨酸结石的形成。这些胱氨酸结石会产生各种并发症，比如高血压、剧烈腹痛、反复泌尿道感染、肾功能损害等。这些并发症最终会导致肾脏衰竭。

据估计，胱氨酸尿症在欧洲的患病率为万分之一，即约有7万名患者。目前正在进行一项关键的II/III期CORAL研究，以评估欧洲胱氨酸尿病患者使用ADV7103的有效性、安全性、耐受性和依从性。

2017年，ADV7103被授予治疗远端肾小管酸中毒(dRTA)的孤儿药资格认定。ADV7103已在欧洲的三期临床试验种证明了其治疗dRTA的有效性和安全性，目前正在美国和加拿大进行三期临床试验。

孤儿药资格认定

孤儿药资格认定是一种旨在鼓励开发治疗罕见病药物的专业资格。它提供了一系列的战略激励措施，包括在欧盟获得上市许可后的欧洲市场独占权，以及补贴和税收抵免、临床方案援助和开发期间监管费用的减少，甚至产品的注册。

外文：https://advicenne.com/2019/wp-content/uploads/2019/12/Advicenne_PR_18122019_Lead-Candidate-Approved-for-Orphan-Drug-Designation-in-the-Treatment-of-Cystinuria-in-Europe_final.pdf