该资格认定对范可尼贫血项目具有里程碑式的意义，标志着其已获得所有美国和欧盟监管机构的加速通道，包括FDA再生医学先进疗法资格认定、快速通道与孤儿药资格认定

Rocket 制药公司是一家推进罕见儿童疾病综合性和可持续基因疗法流水线的临床阶段公司，该公司前不久宣布，欧洲药品管理局（EMA）已授予其RP-L102优先药物（PRIME）资格，RP-L102是一种基于慢病毒载体（LVV）的基因疗法，用于治疗范可尼贫血（Fanconi Anemia，FA）。PRIME是由EMA发起的一个项目，旨在加强对未满足医疗需求药物研发的支持。该资格认定对范可尼贫血项目具有里程碑式的意义，标志着其已获得所有美国和欧盟监管机构的加速资格认定，包括FDA再生医学先进疗法资格认定、快速通道与孤儿药资格认定。

优先药物资格认定是基于接受RP-L102 “Process A.”治疗的患者的长期数据获得的。这些数据表明使用RP-L102治疗的效果是递增且持久的。这些发现说明RP-L102可带来表型逆转和持续临床上的改善。

Rocket公司首席运营官兼研发主管Kinnari Patel表示：“我们对RP-L102获得优先药物资格感到高兴。该优先药物资格是根据FA ‘Process A’公布的积极数据而获得的，也进一步证实FA患者目前严重缺乏治疗选择。尤其对FA患儿对新治疗方法的迫切需求，并使我们有机会与EMA密切合作从而加速RP-L102在欧盟的临床开发。而与EMA和FDA的合作将有助于在未来一年里迅速开发FA基因疗法。”

优先药物项目目的是优化开发计划，加快对可能比现有的治疗方法更有优势或受益于没有治疗选择患者药物的评估。EMA授予这些药物优先药物资格的目的是使患者能更快使用到药物。要想获得优先药物资格认定，就必须出具能显示出对那些未满足医疗需求患者有潜在益处的早期临床数据。

Rocket的RP-L102全球注册的2期试验目前正在进行中。患者将接受RP-L102“Process B”治疗，该过程包括经过调整的干细胞增殖过程、转导增强以及商业级的载体和最终药物产品。EMA和FDA已对临床试验的主要终点达成一致，即在骨髓细胞中出现丝裂霉素C耐药现象（表型纠正判定）。

关于范可尼贫血

范可尼贫血(FA)是一种以骨髓衰竭、畸形和癌症易感性为特征的罕见儿童疾病。患者死亡的主要原因是骨髓衰竭，这通常发生在其生命的前十年。异体造血干细胞移植(HSCT)可纠正FA患者的血液成分，但需要清髓处理。而移植物抗宿主病是一种已知的异体造血干细胞移植并发症，与实体瘤(主要是头颈部的鳞状细胞癌)的风险增加有关。大约60%-70%的FA患者有FANC-A基因突变，该基因编码DNA修复所必需的一种蛋白质。FANC-A基因突变会导致染色体断裂，从而增加对氧化与环境压力的敏感度。DNA烷化剂如丝裂霉素c (MMC)或二环氧丁烷(DEB)引起的染色体脆性是FA确诊的主要依据。 在没有任何治疗的情况下，体细胞嵌合体发生在突变基因的自发纠正时，该突变基因可导致FA患者血液计数的稳定或纠正。体细胞嵌合，通常被称为“自然基因治疗”，由于基因修饰造血干细胞比FA细胞具有选择性生长的优势，因此为FA基因治疗的发展提供了强有力的理论基础。

外文：Rocket Pharmaceuticals Receives the European Medicines Agency PRIME Eligibility for RP-L102 Gene Therapy for Fanconi Anemia