Retrotope宣布，美国食品和药品管理局（FDA）的孤儿产品开发办公室, 授予其化学修饰的多不饱和脂肪酸药物（RT001）治疗进行性核上性麻痹（Progressive SupraNuclear Palsy，PSP）孤儿药资格认定。与Retrotope合作的医生们此前已获得FDA神经产品部门的批准，在三名PSP患者的扩大准入试验中测试RT001。PSP是一种罕见神经退行性疾病，可导致进行性平衡和行走障碍，眼球运动受损，肌肉强直异常；构音障碍；吞咽困难及最终死亡。

PSP是一种严重的神经退行性疾病，会严重影响成人的生活质量和寿命。患者通常在发病后3-5年内严重残疾。在美国，大约有17500名成年人受到影响。除了上面提到的运动障碍外，受影响的人还经常会发生人格变化和认知障碍。症状通常在60岁以后开始，甚至更早。PSP的确切病因尚不清楚，由于疾病早期症状的相似性，常常被误诊为帕金森氏病。但它是一种tau蛋白病，tao蛋白的异常磷酸化以及在中脑的蓄积会导致神经细胞中重要蛋白丝的破坏，从而导致它们死亡。大多数病例似乎是散发性后天性tao蛋白病。目前尚无批准的药物疗法。在PSP中观察到脂质过氧化的区域性特定增加，并且线粒体的结构和功能受损，导致严重氧化损伤。

RT001是一种化学稳定的脂肪酸，通过一种新的机制赋予线粒体和细胞膜抗脂质过氧化能力。RT001已显示可降低PSP患者间充质干细胞中脂质过氧化的水平，并恢复受损细胞的线粒体结构和功能。由于RT001作为必需脂肪分布在人体各个组织中，因此有望降低脂质过氧化的量，恢复正常的线粒体功能并防止线粒体细胞死亡。

Retrotope公司的首席执行官Robert Molinari博士评论说：“我们要衷心感谢FDA的OOPD授予我们这一资格认定，使我们能够加速审评速度，并在继续研发该适应症方面更加方便。我们同样要感谢所有研究人员，患者和临床医生，他们的工作为我们在这种可怕疾病领域向FDA提交了研究性新药（IND）申请提供了支持。”

Retrotope公司首席医学官PeterMilner医学博士补充说：“ PSP是一种涉及tao蛋白修饰和功能障碍的疾病。RT001的作用机制既可以降低脂质过氧化，又可以防止与疾病的发作和发展有关神经元的线粒体细胞死亡。RT001在PSP的病理生理学中也具有协同下游效应。这一资格认定鼓励了临床试验以及对治疗这种难治性疾病的试验数据的快速审评。”

美国FDA孤儿药法案（ODA）的孤儿药资格认定授予给那些按资助方要求治疗罕见病的药物和生物产品。孤儿药通常被定义为旨在安全有效地治疗，诊断或预防在美国影响少于20万人，或超过20万人但预计无法收回开发和销售治疗药物成本的罕见疾病/疾病的产品。孤儿药资格认定使药物资助方有资格获得ODA的各种发展激励措施，包括合格临床试验的税收抵免。包括合格临床试验的税收抵免，获得孤儿药资格认定的处方药产品的上市申请不受处方药使用者费用的约束，除非该申请包括被认定药物的罕见病以外的其他适应症。

关于RT001

RT001是获得专利的同类第一的口服D-PUFA，一种氘化的多不饱和脂肪酸，可渗入线粒体和细胞膜并使其稳定。Retrotope和其他公司发现，脂质过氧化（线粒体和细胞膜中多不饱和脂肪（PUFA）的自由基损伤）可能是几种退行性疾病中细胞死亡的主要来源。D-PUFA（RT001）的存在可以帮助防止这种攻击，并有可恢复细胞健康。

外文：US FDA Grants Orphan Drug Designation for Retrotope’s RT001 in the Treatment of Progressive SupraNuclear Palsy (PSP)