Cytokinetics公司近日宣布：欧洲药物管理局（EMA）授予其快速骨骼肌肌钙蛋白激活剂（FSTA）reldesemtiv治疗肌萎缩侧索硬化症（Amyotrophic Lateral Sclerosis，ALS）的孤儿药资格认定。Reldesemtiv之前已经获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予治疗ALS的孤儿药资格认定。Cytokinetics公司正在开发reldesemtiv作为ALS、脊髓性肌萎缩症（SMA）以及某些与骨骼肌无力和/或疲劳有关的其他衰弱性病症患者的潜在疗法。

EMA将孤儿药资格认定授予符合以下条件的药物：1. 用于诊断、预防或治疗危及生命或慢性衰弱性疾病；2. 这些疾病的欧盟患病率低于5/10000，或者药物上市后的销售额不太可能覆盖其开发和商业化成本。孤儿药资格认定能够为药物开发提供激励措施，包括方案协助、费用减免，以及药物获批后10年的市场独占权。

Cytokinetics公司研发执行副总裁Fady I. Malik博士说：“我们相继获得了美国和欧洲的孤儿药资格认定，进一步突显了这些关键地区ALS患者存在持续的未满足医疗需求。”

关于Reldesemtiv

骨骼肌收缩性是由肌节收缩驱动的。肌节是骨骼肌收缩的基本单位，由几种关键蛋白质构成，是一种高度有序的细胞骨架结构。骨骼肌肌球蛋白是一种运动蛋白，通过与肌动蛋白的相互作用，将化学能转化为机械力。一组调节蛋白，包括原肌球蛋白和几种肌钙蛋白，使肌动蛋白-肌球蛋白相互作用依赖于细胞内钙水平的改变。Reldesemtiv是Cytokinetics公司骨骼肌收缩项目产生的下一代FSTA，能够减缓钙从骨骼肌纤维调节性肌钙蛋白复合体的释放速度，使肌节对钙敏感，从而增加骨骼肌收缩性。Reldesemtiv已被证明具有药理活性，可能导向骨骼肌无力和疲劳相关疾病的新治疗选择。

关于肌萎缩侧索硬化症（Amyotrophic Lateral Sclerosis，ALS）

ALS是一种进行性神经退行性疾病，美国约有2万人遭受其折磨，在欧洲也有相当数量的患者。美国每年约有5000例新诊断ALS病例。ALS患者诊断后平均寿命约为3至5年，只有大约10%的患者能够生存10年以上。随着负责呼吸的骨骼肌力量减弱，患者最终会发生呼吸衰竭。患者目前治疗选择有限，存在高度的未满足需求。

外文：CYTOKINETICS GRANTED EUROPEAN ORPHAN DESIGNATION FOR RELDESEMTIV FOR THE TREATMENT OF AMYOTROPHIC LATERAL SCLEROSIS