一家专注罕见血液疾病与癌症的临床阶段生物制药公司FORMA Therapeutics宣布FDA已授予其领先临床药物FT-4202（正在开发中的用于镰刀型细胞贫血症（sickle cell disease，SCD）的疾病修饰疗法）快速通道及儿科罕见病资格认定。FT-4202是一种选择性丙酮酸激酶- R(PKR)激活剂，对SCD患者的贫血和血管阻塞性危象均有潜在的作用。

FORMA治疗公司的首席执行官Frank Lee表示:“这些对FORMA临床药物的资格认定说明了FDA一直以来对SCD患者需求的认可。在美国有超过10万名SCD患者。而我们认为，由于治疗选择相对较少，高未满足医疗需求仍然存在。这些FDA的资格认定为FORMA提供了一个机会，使我们可以加速开发一种新的治疗SCD患者的方法。”

FORMA目前正在招募SCD患者进行一期研究，以评估FT-4202的安全性和药代动力学/药效学(PK/PD)。FORMA计划在明年内启动其注册试验。

关于快速通道资格认定

FDA的快速通道资格认定是一个旨在促进治疗严重疾病和满足未满足医疗需求药物的开发和加速审评的程序。快速通道资格认定允许在整个药物开发和审评过程中与FDA进行早期和频繁地沟通。如果符合相关标准，还可以获得加速审批和优先审评的资格，以及对公司新药申请的滚动审评。

关于儿科罕见病的认定

根据FDA的儿科罕见病(RPD)项目，拥有RPD资格认定的产品且获得上市许可的资助方可有资格获得一张凭证，该凭证可以兑换任何后续上市申请的优先审评资格。FDA将“儿科罕见病”定义为一种严重或危及生命的，临床表现主要影响0-8岁个体的罕见疾病。

关于镰刀型细胞贫血症

镰刀型细胞贫血症(SCD)是单基因突变引起中最常见疾病。全世界每年约有30万儿童出生时患有SCD。在美国，SCD的患病率约为10万分之一。SCD患者的红细胞在低氧条件下会自发变形，呈镰刀状。镰状细胞僵硬并有细胞膜受损，导致红细胞在小血管中聚集和破裂，最终导致炎症和血管阻塞。反复变形也会影响红细胞的能量供应，即ATP。这种能量消耗的一个重要后果是代谢物2,3- DPG水平的升高，这进一步降低了红细胞对氧的结合力，加剧了反复变形和贫血的循环。

关于FT- 4202

FT-4202是一种新型的选择性红血球(RBC)丙酮酸激酶- R (PKR)激活剂，是治疗镰刀型细胞贫血症(SCD)的一种疾病修饰疗法。FT-4202采用一种多模式方法，在上游通过激活红细胞的自然PKR活性来降低2,3- DPG水平，从而使血红蛋白更长时间地附着氧分子以减少镰状红细胞病变，而FT-4202下游活性增加了向细胞提供能量的ATP的水平，从而改善了红细胞的健康状况和存活率。这些作用综合在一起，预期可提高血红蛋白水平，减少痛苦的血管阻塞性危象。在临床前的安全性研究中，FT-4202并没有抑制芳香化酶活性或影响与性发育有关的类固醇生成。

原文标题：FORMA Therapeutics Announces FT-4202 Granted Fast Track Designation And Rare Pediatric Disease Designation For Treatment Of Sickle Cell Disease