NuCana公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）孤儿药委员会（COMP）已就Acelarin治疗胆道癌（biliary tract cancer）的孤儿药资格认定给予了肯定意见。Acelarin与cisplatin联合用药，作为胆道癌患者一线疗法，目前正在进行一项全球3期研究（NuTide:121）。

 “我们在欧盟的孤儿药申请获得的肯定意见标志着Acelarin研发的又一个重要里程碑。” NuCana公司首席执行官Hugh S. Griffith说，“与以往使用gemcitabine联合cisplatin治疗的结果相比，Acelarin联合cisplatin治疗的有效率提高了近一倍。NuTide:12有可能让Acelarin联合cisplatin用药成为治疗胆道癌患者的首个批准药物。”

欧盟的孤儿药资格认定授予给那些开发患病率小于万分之五的危及生命或慢性使人衰弱疾病产品的公司。这一资格认定为NuCana提供了监管和财务的激励，包括在开发阶段降低EMA的费用，以及在获上市许可后在欧盟的10年市场独占权。

NuCana之前已获得FDA孤儿产品办公室授予Acelarin治疗胆道癌患者的孤儿药资格认定。

关于NuTide:121 研究

NuTide:121是一项全球性、多中心、随机的3期研究，在北美、欧洲、亚洲和澳大利亚的大约120个地点招募了828名患者。将患者随机分为1:1组，接受Acelarin（725 mg/m2）联合cisplatin（25 mg/m2）治疗或现行标准的治疗方案gemcitabine（1000 mg/m2）加cisplatin（25 mg/m2）治疗。

NuTide:121的主要终点：总生存率（OS）和客观缓解率（ORR）。除最终分析外，3期研究方案还计划进行三次中期分析，包括两次旨在支持加速批准的分析。根据与FDA的讨论以及进一步的监管指导，该公司相信，前两个中期分析中的任何一个出现ORR统计学上的显著改善，以及其他终点出现积极趋势的支持下，都有可能获得Acelarin新药申请（NDA）的加速批准。加速批准需要一个验证性临床研究，以验证药物的临床效益。如获加速批准，NuTide:121将继续进行，公司预后续分析数据可以提供验证性数据，以支持全部批准。

关于胆道癌

胆道癌，包括胆管癌、胆囊癌和壶腹癌，是起源于胆管的癌症，胆管是一种将胆汁从肝脏输送到胆囊和小肠的血管。全世界每年约有178000例新的胆道癌病例被诊断，其中18000多例在美国。目前还没有被批准药物用于治疗胆道癌；然而，对于局部晚期或转移性胆道癌患者，世界范围的治疗标准是gemcitabine和cisplatin的联合用药。接受该方案的患者的中位总生存期为11.7个月。

外文：NuCana Receives Positive Opinion for Orphan Drug Designation in the European Union for Acelarin (NUC-1031) for the Treatment of Patients with Biliary Tract Cancer