复发和难治性多发性骨髓瘤1期试验继续招募患者

致力于开发癌症和其他疾病免疫细胞疗法的临床阶段生物制药公司Arcellx前不久宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其CART-ddBCMA孤儿药资格认定，CART-ddBCMA利用新结合域的“可编程”T细胞疗法来治疗多发性骨髓瘤（multiple myeloma）。Arcellx的CART-ddBCMA治疗复发和难治性多发性骨髓瘤的1期试验还将继续招募患者，这是Arcellx-ARC-T+sparX细胞治疗平台逐步发展的一系列临床试验计划中的第一个。这项试验标志着Arcellx结合域的首次人体试验，公司计划在未来的ARC-T+sparX试验中对结合域进行评估。

“我们很高兴成为首批测试这项新技术的站点之一。” 马萨诸塞州总医院癌症中心细胞治疗服务部助理主任、哈佛医学院讲师Matthew Frigault博士说，“本试验中使用的新型去免疫结合域可能比常规CAR T细胞疗法中使用的单链可变区片段（scFv）或骆驼科来源结合物的免疫原性更低。” 

“孤儿药资格认定确认了患有多发性骨髓瘤等罕见疾病人群未满足需求，特别是对于那些已经用尽其他治疗方法的患者。” Arcellx监管事务高级副总裁Amy B.Fix表示，“孤儿药和快速通道资格认定的获得进一步认可Arcellx技术和我们新结合域的潜力。我们希望能为患者提供一种新的治疗方法，以显著改善这种使人衰弱疾病的治疗缓解。”

FDA的孤儿药品办公室授予治疗在美国影响不到20万人的罕见病药物孤儿药资格认定。这项资格认定为药物开发人员提供了一定的好处，包括临床试验支出的税收抵免、免收上市申请的用户费用以及七年的市场独占权资格。

关于Arcellx ddBCMA T细胞疗法1期试验

开放标记的1期试验正在评估使用该公司新型合成结合域工程T细胞疗法，治疗复发和难治性多发性骨髓瘤患者。在试验中，患者的T细胞被编辑成使用新的结合域在肿瘤细胞表面表达一种靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的受体。结合域（是一种非免疫合成蛋白）是Arcellx ARC-T+sparX细胞治疗平台的关键组成部分。Arcellx-ddBCMA细胞疗法已被美国食品和药品管理局（FDA）授予快速通道和孤儿药资格认定。该试验目前正在招募患者。

关于多发性骨髓瘤

多发性骨髓瘤是一种血癌，可引起骨和软组织的癌性肿瘤。其特征是一种称为骨髓瘤细胞的异常浆细胞。浆细胞是由B淋巴细胞（B细胞）发展而来的，B淋巴细胞是骨髓中形成的一种白细胞。当骨髓瘤细胞聚集在多处骨骼中时，这种疾病被称为多发性骨髓瘤。美国国家癌症研究所估计，美国2019年新增骨髓瘤病例32110例，2016年有131392人患有骨髓瘤。目前的护理标准包括化疗、靶向治疗、干细胞移植大剂量化疗、生物治疗、放射治疗和手术。

外文：Arcellx Announces FDA Orphan Drug Designation for CART-ddBCMA for the Treatment of Multiple Myeloma