TG 制药公司前不久宣布，美国食品和药品管理局（FDA）授予其研究型新药umbralisib以孤儿药资格认定。Umbralisib是PI3K-D和CK1-e的双重抑制剂，用于治疗滤泡性淋巴瘤（follicular lymphoma, FL）患者。

在UNITY-NHL 2b期注册指导的临床试验中，Umbralisib正被评价用于多种类型淋巴瘤的治疗。UNITY-NHL试验中的FL队列旨在评估umbralisib在已接受至少两种疗法（包括抗CD20单克隆抗体和烷化剂）的FL患者中的安全性和有效性。2019年10月，该公司宣布FL队列达到总体缓解率（overall response rate, ORR）这一主要终点，并于1月向美国FDA滚动提交umbralisib治疗已接受过治疗的边缘区淋巴瘤（marginal zone lymphoma, MZL）和FL患者的新药申请（New Drug Application, NDA）。

FDA在此之前已授予umbralisib治疗所有亚型MZL（包括淋巴结，结外和脾脏MZL）孤儿药资格认定。

TG制药公司的执行主席兼首席执行官Michael S. Weiss表示：“获得umbralisib治疗FL患者的孤儿药资格认定是umbralisib开发和预期商业化中的另一个重要里程碑。” Weiss先生还指出：“去年，我们很高兴宣布UNITY-NHL试验中的MZL和FL队列均达到其主要终点，并且公司已开始针对这些适应症进行首次滚动提交。该进度使人振奋，我们期待于今年上半年完成这一提交工作。”

美国FDA将孤儿药资格认定授予那些旨在安全有效地治疗、诊断或预防在美国受累不到200,000人的罕见病/病症的药品和生物制剂。孤儿药资格认定提供了特定激励措施，包括临床试验费用和处方药使用费的税收抵免。如果具有孤儿药资格认定的产品随后获得了首个FDA针对该疾病的批准，该产品将有权获得孤儿药市场独占权。

关于滤泡淋巴瘤

滤泡性淋巴瘤（follicular lymphoma, FL）通常是一种缓慢增长或惰性形式的非霍奇金淋巴瘤（non-Hodgkin lymphoma, NHL），由于其起源于B淋巴细胞，因此为B细胞淋巴瘤。FL是一种慢性疾病，通常不能被治愈，但患者可以存活很多年。FL是最常见的惰性淋巴瘤，在美国，每年约有15,000名新发FL患者，约占所有NHL病例的20%。

外文：TG Therapeutics Receives Orphan Drug Designation for Umbralisib from the U.S. Food and Drug Administration for the Treatment of Follicular Lymphoma