Ayala Pharmaceuticals是一家专注于为罕见恶性肿瘤患者开发和商业化小分子疗法的临床阶段肿瘤学公司。该公司近日宣布：美国食品药品监督管理局(FDA)授予其领先候选产品AL101治疗复发或转移性腺样囊性癌(adenoid cystic carcinoma，ACC)的快速通道资格认定。AL101是一种强效、选择性、可注射的小分子γ分泌酶抑制剂(GSI)，2019年5月获得治疗ACC的孤儿药资格认定。

“ACC是一种罕见病，目前还没有标准的药物治疗方法。AL101获得FDA快速通道资格认定突显了患者对靶向疗法的迫切需求。”Ayala公司首席执行官Roni Mamluk博士说，“我们对2期ACCURACY临床试验的初始数据感到满意，结果表明AL101耐受性良好，并在这一极难治疗的患者群体中显示出令人鼓舞的初步活性迹象。我们期待继续与FDA讨论我们的开发工作。”

FDA将快速通道资格认定授予那些用于治疗严重疾病而且有潜力解决未满足医疗需求的研究性疗法，从而促进其开发并加速审查。在临床开发过程中，获得该认定的药物将从与FDA的早期和频繁互动中获益，如果满足特定标准，上市申请将有资格得到优先审查和滚动提交。

关于AL101

AL101是一种研究性小分子GSI，设计为强效和选择性地抑制Notch 1、2、3和4，目前正在进行治疗ACC患者的2期ACCURACY试验。AL101旨在通过阻断Notch激活所需γ分泌酶的最终切割步骤来抑制Notch基因靶点的表达。2017年11月，Ayala公司从百时美施贵宝公司获得了开发和商业化AL101的独家全球许可。

外文：Ayala Pharmaceuticals Granted U.S. FDA Fast Track Designation for AL101 for the Treatment of Recurrent or Metastatic Adenoid Cystic Carcinoma