Alpine Immune Science公司是一家专注于为癌症与免疫系统疾病/炎症疾病研发创新疗法的领先临床阶段免疫疗法公司，该公司前不久宣布：美国食品和药品管理局（FDA）已授予其首创ALPN-101（选择性双重T细胞共刺激抑制剂）预防和治疗急性移植物抗宿主病（Acute Graft Versus Host Disease，GVHD）两项孤儿药资格认定。

“我们很高兴在急性 GVHD上获得这些重要的FDA资格认定。现有的标准疗法不能完全预防或控制这种疾病。”Alpine的执行主席兼首席执行官Mitchell H. Gold博士说道，“对一系列进展性和毁灭性自身免疫/炎症疾病患者而言，目前几乎没有治疗选择，ALPN-101独特的机制使它有潜力成为这些患者的开创性药物。”

由FDA孤儿药产品研发办公室授予的孤儿药资格认定，旨在促进评估与研发治疗或预防罕见病（在美国影响少于20万人的疾病）安全和有效的疗法。根据《孤儿药物法》，FDA可提供临床试验费用的资助、税收优惠、FDA用户费用优惠以及在获得FDA上市许可后7年在美国的市场独占权。孤儿药资格认定不会影响上市许可的标准监管要求和流程。

关于移植物抗宿主病

移植物抗宿主病（GVHD）是造血细胞移植后最常见危机生命的并发症。当移植的细胞认为受体细胞为外来细胞并攻击它们时，这种疾病就会发生。急性GVHD通常发生在移植后的几周或几个月内，并通常累及皮肤，肝脏与肠胃。GVHD患者仍存在器官系统损伤的风险，并由于疾病和高剂量糖皮质激素而增加死亡率。

关于ALPN-101

ALPN-101是人类诱导性T细胞共刺激配体（ICOSL）变体免疫球蛋白结构域（vIgD™）的新型Fc融合蛋白，旨在同时抑制CD28和ICOS炎症途径的新型疗法。CD28与ICOS炎症是密切相关的共刺激分子，在T细胞激活中具有部分重叠的功能，可能在多种自身免疫和炎性疾病中起作用。在GVHD、炎性关节炎、结缔组织病和多发性硬化的临床前模型中，ALPN-101的疗效优于单独阻断CD28 – CD80 / 86和/或ICOS-ICOSL途径的药物。

外文：Alpine Immune Sciences’ ALPN-101 Receives FDA Orphan Drug Designations for the Prevention and Treatment of Acute Graft Versus Host Disease