Biohaven是一家专注于开发和商业化创新疗法，以改善使人虚弱的神经和神经精神疾病患者生活的生物制药公司，该公司前不久宣布其髓过氧化物酶MPO抑制剂verdiperstat被美国食品和药物管理局FDA授予治疗多系统萎缩（multiplesystem atrophy，MSA）快速通道资格。

Biohaven神经病学副总裁IrfanQureshi评论道：“我们非常高兴FDA能授予verdiperstat快速通道资格，认识到MSA患者存在的高度未满足医疗需求，作为首个旨在减缓这一毁灭性疾病进展的治疗方法，快速通道资格可有助于加速verdiperstat的开发。”

FDA的“快速通道”资格提供给潜在治疗高未满足需求的严重疾病新药的快速审评，从而使严重疾病患者能够更快地获得重要新药。快速通道资格的好处包括加强与FDA的互动，以及在满足相关标准的情况下，在提交新药申请（NDA）时获得加速批准和优先审评的资格。

“我们感谢FDA能认识到MSA患者迫切需要加速开发一种潜在新治疗方法，”MSA联盟秘书PamelaBower评论说，“通过快速通道流程节省下来的每一天，都让MSA社群离希望更近了一天，”MSA联盟执行董事Philip Fortier补充道。

Verdiperstat是一种潜在同类第一的口服脑渗透剂，是髓过氧化物酶的不可逆抑制剂，髓过氧化物酶是大脑病理性氧化应激和炎症的关键驱动因子。目前正在进行的一项3期多国临床试验，以评估在美国和欧洲约50个地点使用Verdiperstat治疗MSA的疗效。

| 关于多系统萎缩

MSA是一种罕见、进展迅速、致命的神经退行性疾病。目前只有对症和姑息疗法可用。MSA会导致帕金森氏病式的运动问题（运动缓慢、肌肉僵硬、震颤和平衡不良）、小脑共济失调以及非自主（自主）功能问题，包括血压控制、膀胱功能和消化。MSA通常在症状出现后平均6到10年后死亡。

关于Verdiperstat

Biohaven于2018年9月从AstraZeneca AB公司（当时名为AZD3241）获得verdiperstat（BHV-3241）许可。M-STAR研究是一项目前正在进行的3期临床试验，旨在评估verdiperstat治疗MSA的疗效。由于MSA的未满足医疗需求，Verdiperstat从美国FDA和欧洲药品管理局获得孤儿药资格认定。Verdiperstat也有潜力开发用于其他一些与氧化应激、炎症和神经变性相关的疾病。目前，正在计划与马萨诸塞州总医院的Sean M.Healey&AMG肌萎缩侧索硬化中心合作进行一项临床试验，以评估verdiperstat治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）的疗效。

外文：BIOHAVEN'S VERDIPERSTAT RECEIVES FAST TRACK DESIGNATION FOR THE TREATMENT OF MULTIPLE SYSTEM ATROPHY