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FDA授予verdiperstat治疗多系统萎缩快速通道资格
发布时间:2020/04/07

Biohaven是一家专注于开发和商业化创新疗法,以改善使人虚弱的神经和神经精神疾病患者生活的生物制药公司,该公司前不久宣布其髓过氧化物酶MPO抑制剂verdiperstat被美国食品和药物管理局FDA授予治疗多系统萎缩(multiplesystem atrophy,MSA)快速通道资格。


Biohaven神经病学副总裁IrfanQureshi评论道:“我们非常高兴FDA能授予verdiperstat快速通道资格,认识到MSA患者存在的高度未满足医疗需求,作为首个旨在减缓这一毁灭性疾病进展的治疗方法,快速通道资格可有助于加速verdiperstat的开发。”


FDA的“快速通道”资格提供给潜在治疗高未满足需求的严重疾病新药的快速审评,从而使严重疾病患者能够更快地获得重要新药。快速通道资格的好处包括加强与FDA的互动,以及在满足相关标准的情况下,在提交新药申请(NDA)时获得加速批准和优先审评的资格。


“我们感谢FDA能认识到MSA患者迫切需要加速开发一种潜在新治疗方法,”MSA联盟秘书PamelaBower评论说,“通过快速通道流程节省下来的每一天,都让MSA社群离希望更近了一天,”MSA联盟执行董事Philip Fortier补充道。


Verdiperstat是一种潜在同类第一的口服脑渗透剂,是髓过氧化物酶的不可逆抑制剂,髓过氧化物酶是大脑病理性氧化应激和炎症的关键驱动因子。目前正在进行的一项3期多国临床试验,以评估在美国和欧洲约50个地点使用Verdiperstat治疗MSA的疗效。


| 关于多系统萎缩


MSA是一种罕见、进展迅速、致命的神经退行性疾病。目前只有对症和姑息疗法可用。MSA会导致帕金森氏病式的运动问题(运动缓慢、肌肉僵硬、震颤和平衡不良)、小脑共济失调以及非自主(自主)功能问题,包括血压控制、膀胱功能和消化。MSA通常在症状出现后平均6到10年后死亡。


关于Verdiperstat


Biohaven于2018年9月从AstraZeneca AB公司(当时名为AZD3241)获得verdiperstat(BHV-3241)许可。M-STAR研究是一项目前正在进行的3期临床试验,旨在评估verdiperstat治疗MSA的疗效。由于MSA的未满足医疗需求,Verdiperstat从美国FDA和欧洲药品管理局获得孤儿药资格认定。Verdiperstat也有潜力开发用于其他一些与氧化应激、炎症和神经变性相关的疾病。目前,正在计划与马萨诸塞州总医院的Sean M.Healey&AMG肌萎缩侧索硬化中心合作进行一项临床试验,以评估verdiperstat治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS)的疗效。

 

外文:BIOHAVEN'S VERDIPERSTAT RECEIVES FAST TRACK DESIGNATION FOR THE TREATMENT OF MULTIPLE SYSTEM ATROPHY