LFB公司近日宣布美国食品药品管理局(FDA)已批准其SEVENFACT® 的生物制剂许可证申请(BLA)2061。SEVENFACT®是一种新重组凝血因子VIIA（coagulationfactor VIIa (recombinant)-jncw），用于治疗和控制12岁及以上的青少年和成人A或B型血友病（Hemophilia A or B）患者的出血，这些患者体内含有凝血因子VIII或IX抑制因子（中和抗体）。LFB和US WorldMeds的合资企业HEMA Biologics已获得该产品在美国和加拿大的商业化独家许可。

LFB主席兼首席执行官Denis Delval表示：“我们很高兴(FDA)批准SEVENFACT®，这为血友病患者提供了新的治疗选择。此次批准是对LFB创新性技术的认可。现在，我们将致力于在欧洲和其他核心国家进行SEVENFACT® 注册，以便为患者提供这种治疗选择。”

关于A型或B型血友病

A型或B型血友病（Hemophilia A or B）是一种先天性出血性疾病，分别由凝血因子（Coagulation Factor ，F）VIII或IX的功能障碍或缺乏引起。血友病患者在受伤或手术后出血时间可能比其他人出血更长。他们也可能在肌肉、关节和器官中出现自发性出血，这可能会危及生命。体内含有凝血因子抑制因子的患者可能对因子替代疗法无应答。根据美国疾病控制和预防中心（CDC）估计，在美国约有20，000人患有血友病。这些患者的出血事件可通过使用含有 FVIII 或 FIX 的产品按需治疗或预防。然而，而体内产生抑制因子的患者，使用FVIII或FIX产品治疗出血事件可能不再有效。在这些情况下，使用SEVENFACT® 产品，可绕过被抑制因子阻断的因子VIII和因子IX，促进血凝并控制出血。

关于SEVENFACT®

SEVENFACT® 是人类因子VIIa（rhFVIIa）的一种创新重组类似物。这种新的生物实体是使用LFB的专利且最先进的RPRO™技术制造的。

SEVENFACT® 的安全性和有效性是基于一项临床研究数据确定的。该研究评估了27名含抑制因子的A或B型血友病患者，治疗了包括465例轻度或中度出血和3例严重出血。该研究评估了最初给药12小时后治疗的疗效。对于轻度或中度出血事件，使用低剂量75mcg/kg和较高剂量225mcg/kg的SEVENFACT®治疗成功（无需进一步治疗出血、没有实施用血产品、并且在初始给药12小时内疼痛程度没有增加）的比例大约为86%。该研究还包括三次严重出血事件，使用高剂量SEVENFACT®成功治疗。

另一项研究是在15例具有或无抑制因子的重度A或B型血友病患者中评估了三次递增剂量SEVENFACT® 的安全性和药代动力学。这项研究的结果用于选择在上述研究中评估的两种剂量，75mcg/kg和225mcg/kg。

SEVENFACT® 最常见的副作用包括头痛、头晕、输液部位不适、输液相关反应、输液部位血肿和发热。

在使用SEVENFACT® 后，可能发生严重的动脉和静脉血栓。关于SEVENFACT® 在有动脉或静脉血栓栓塞病史的患者中的安全性信息有限，因为这些患者被排除在SEVENFACT® 试验之外。

已知对兔子或兔子蛋白过敏的患者禁用SEVENFACT® 。

外文：LFB ANNOUNCES FDA APPROVAL OF SEVENFACT®, A NEW RECOMBINANT COAGULATION FACTOR VIIA, FOR THE TREATMENT OF ADULTS AND ADOLESCENTS WITH HEMOPHILIA A OR B WITH INHIBITORS