Ryvu Therapeutics是一家临床阶段的生物制药公司，致力于开发新颖的小分子疗法，以应对新兴的肿瘤学目标，该公司前不久宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其SEL120孤儿药资格认定，用于治疗急性髓细胞性白血病(acute myeloid leukemia，AML)患者。

SEL120是一种口服的、选择性的CDK8激酶抑制剂，CDK8激酶与血液恶性肿瘤及实体瘤的发生有关。美国的6个研究点目前正在进行SEL120的临床1b期研究，研究将探索SEL120在治疗复发或难治性AML或高危骨髓增生异常综合征（HR-MDS）患者中的安全性和初步疗效。

“FDA授予SEL120孤儿药资格认定，极大地鼓舞了我们针对AML治疗领域中尚未满足的医疗需求而开展的临床战略计划，AML患者至今仍面对着不良预后的痛苦。” Ryvu Therapeutics首席医学官兼执行副总裁SetarehShamsili博士说，“ SEL120临床前研究结果显示出强有力证据证明其概念，此外，公司通过其疗法加速计划（TAP）获得了白血病和淋巴瘤协会（LLS）的战略支持。在世界范围内，SEL120有可能为AML提供重要的治疗益处，尤其适用于预后最差的难治性/复发性AML患者。”

孤儿药资格认定（ODD）旨在促进罕见病的药物开发。FDA为那些有希望诊断和/或治疗在美国影响少于20万人的罕见病药物和生物制剂提供孤儿药资格认定。FDA的孤儿药资格认定允许指定适应症的药物在获批后，有资格在美国市场中享有7年独占权以及其他开发援助和经济激励措施。

关于SEL120

SEL120是口服的、选择性的CDK8抑制剂，CDK8是一种激酶，是介体复合物的一部分，CDK8对调节RNA转录有重要影响的超增强子的活性至关重要。CDK8激酶与血液系统恶性肿瘤和实体瘤的发生有关。SEL120是通过Ryvu Therapeutics的研发引擎平台发现的，目前该制剂的研发处于1b期研究中，研究在AML或HR-MDS成年患者中进行，这些参与研究的患者是难治性的或先前接受治疗后又复发。招募到研究的患者不具有特定的肿瘤突变负担。该研究还将评估SEL120的药代动力学和药效学参数。

SEL120已获得白血病和淋巴瘤协会治疗加速计划（TAP）的支持，该战略计划旨在直接与创新型生物技术公司和领头的研究机构合作，以加速开发有前途的血液癌新疗法。

关于急性髓性白血病

急性髓细胞性白血病（AML）是一种异质性血液系统恶性肿瘤，疾病表现为骨髓和外周血中髓样母细胞的克隆扩增，并可能扩散到肝脏和脾脏。据估计，全球每年约有90000例AML病例，美国癌症协会估计仅在美国就有约有20000例患者。诊断时的中位年龄为66岁，其中65岁以上的患者占54％，75岁以上的患者占33％。在那些高龄确诊患者中，诊断通常与潜在的骨髓增生异常综合症（MDS）相关，有时与癌症化疗和放疗暴露有关。

外文：Ryvu Therapeutics receives Orphan Drug Designation from FDA for SEL120 to treat Acute Myeloid Leukemia