Acceleron Pharma制药公司是一家致力于发现、开发和商业化转化生长因子-β超家族疗法以治疗严重和罕见疾病的生物制药公司，该公司前不久宣布，美国食品和药物管理局(FDA)已授予Sotatercept治疗肺动脉高压(pulmonary arterial hypertension，PAH)患者的突破性疗法资格认定。

“今年1月，我们报告了sotatercept治疗PAH患者的2期安慰剂对照试验PULSAR的积极结果” Acceleron总裁兼首席执行官Habib Dable 说，“基于这些结果，我们认为sotatercept有可能改变目前的治疗模式，并为PAH患者提供比现有治疗方法更为显著的益处。因此，我们很激动我们首个Acceleron发现药物及治疗PAH候选疗法，能获得FDA授予的突破性疗法资格认定，因为它的支持与我们尽快向有需要的患者提供新的治疗选择的使命一致。”

FDA的突破性疗法资格认定旨在加快严重或危及生命的药物的开发和审查。获得突破性疗法的资格认定的标准是要求提供初步的临床证据，证明该药物可能在至少一个临床上重要终点上比现有治疗有实质性的改善。突破性资格认定对有效药物开发计划、高级管理人员的组织承诺上提供更密集的FDA指导，并有资格获得滚动审查和优先审评。

在2019年，FDA授予Sotatercept治疗PAH孤儿药资格认定。

关于Sotatercept

Sotatercept是一种研究性制剂，旨在作为TGF-β超家族成员的选择性配体陷阱，以重新平衡BMPR-II信号（PAH致病的主要驱动因素）。在PAH的临床前研究中，sotatercept逆转了肺血管肌化，改善了右心衰竭的指标。最近随Sotatercept治疗PAH患者的2期试验PULSAR的顶线分析显示，该试验达到主要终点、以及其他主要的次要终点，不良事件与先前公布的其他疾病接受Sotatercept治疗的数据一致。作为Bristol Myers Squibb授权协议的一部分，Sotatercept正在治疗PAH患者的2期试验SPECTRA中进行评估。

Sotatercept是一种未经批准在任何国家使用的研究性疗法。

关于肺动脉高压

PAH是一种罕见的、慢性的、进展迅速的疾病，其特征是肺小动脉收缩和肺循环中血压升高。PAH对心脏的影响很大，常常导致身体活动受限、心力衰竭和预期寿命缩短。PAH患者的5年生存率约为57%。现有的治疗方法通常通过促进肺血管扩张而不解决疾病的根本原因。因此，尽管有标准的护理治疗，许多PAH患者疾病仍进展迅速。越来越多的研究表明，BMP和TGF-β信号的不平衡是PAH在家族性、特发性和获得性疾病中的主要驱动因素。

外文：Acceleron Receives FDA Breakthrough Therapy Designation for Sotatercept in Pulmonary Arterial Hypertension