Newron 医药公司是一家专注于开发中枢和周围神经系统疾病新疗法的生物制药公司, 最近宣布，美国食品和药品管理局（FDA）授予sarizotan儿科罕见病资格认定，用于治疗Rett综合征（Rett syndrome），一种罕见的主要影响女性神经发育的疾病，目前还没有批准的治疗方法。

  “FDA 授予sarizotan孤儿药资格认定后，又授予其为罕见儿科疾病的疗法，这充分凸显了Rett社群对治疗这种毁灭性疾病的迫切需求。”Newron的首席医疗官Ravi Anand说道，“这一资格认定也代表了未来在美国获得上市批准后，sarizotan将获得罕见儿科疾病优先审查的资格。我们期待着sarizotan治疗Rett综合征呼吸暂停STARS研究结果，这是一项旨在评估sarizotan治疗Rett综合征患者有效性、安全性和耐受性的研究，我们预计在未来几周内能够完成。”

“罕见儿科疾病”定义那些主要影响18岁及以下儿童，且在美国发病率少于1/200,000的严重或危及生命的疾病。

罕见儿科疾病资格认定是促进罕见疾病药物和生物制剂的开发提供的鼓励。此外，FDA的罕见儿科疾病优先审查计划规定，获得罕见儿科疾病上市许可的，且具有罕见儿科疾病资格认定的赞助方，都有资格获得一个凭证，可用于任何之后上市申请的优先审查。

关于Rett综合征

Rett综合征是一种严重的神经发育障碍疾病，主要影响女性，估计每10 000名女性中就有1人受影响。目前还没有经过批准的治疗方法。Rett综合征的特点是丧失精细和大运动技能，以及神经、认知和自主神经功能的进行性下降，导致日常生活活动、行走或交流能力的丧失，且有可能造成寿命缩短。约25%的Rett综合征患者死于脑干不成熟与自主神经功能衰竭导致的多种心搏呼吸紊乱有关。超过95%的患者存在MeCP 2基因的随机突变。约70%的Rett综合征患者在生命的某个阶段会出现呼吸暂停、过度通气和呼吸紊乱。

关于STARS研究

Newron公司已经成功地完成了Sarizotan 治疗Rett综合症呼吸暂停的STARS研究的患者招募，这是一项旨在评价Sarizotan治疗患有呼吸异常的Rett综合征患者的有效性、安全性和耐受性的临床研究。在Rett的主要症状中，呼吸障碍可影响整个人的身体；对呼吸过程中的生化、情绪、循环和消化功能以及肌肉骨骼结构都有显著的影响。

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