Seelos Therapeutics是一家临床阶段生物制药公司，专注于中枢神经系统疾病和罕见疾病的疗法开发，该公司今日宣布，SLS-005已获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格（ODD），用于黏多糖贮积症Ⅲ型（Sanfilippo综合征）。
此前，SLS-005已获得FDA和欧洲药品管理局（EMA）授予的孤儿药资格，用于治疗脊髓小脑性共济失调3型（SCA3）和眼咽型肌营养不良（OPMD），及用于OPMD的快速通道资格。
Seelos还递交了SLS-005的罕见儿科疾病（RPD）资格申请，目前正在等待FDA批复。
注：本文旨在介绍医药健康研究进展，不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。
参考资料:
[1] Seelos Therapeutics Receives Orphan Drug Designation for SLS-005 (Trehalose) in Sanfilippo Syndrome. Retrieved 2020-05-01, from http://www.globenewswire.com/news-release/2020/04/30/2025612/0/en/Seelos-Therapeutics-Receives-Orphan-Drug-Designation-for-SLS-005-Trehalose-in-Sanfilippo-Syndrome.html
