AmideBio是一家私人生物制药公司，该公司前不久宣布，美国食品和药物管理局(FDA)孤儿药品开发办公室授予胰高血糖素类似物(ABG-023)治疗先天性高胰岛素血症(congenital hyperinsulinism，CHI)孤儿药物资格认定。ABG-023是一种溶液稳定、可溶性胰高血糖素类似物，旨在克服胰高血糖素的局限性，胰高血糖素是一种有效治疗CHI的方法，但由于其溶液的不稳定性，使得长期给药变得不切实际。ABG-023的开发是由美国国立卫生研究院（NIH）糖尿病和消化与肾脏疾病研究所(NIDDK)的小企业创新研究(SBIR)一和二期的资助完成的。

“孤儿药资格认定的获得对AmideBio公司ABG-023研发和CHI患者及其父母来说都是重要一步。胰高血糖素已被证明是一种潜在可颠覆传统的治疗方法，但它非常不易给药”，AmideBio的首席执行官Pawel Fludzinski说，“我们对ABG-023的初步研究表明，它在克服胰高血糖素的不足同时又不牺牲疗效上有很大的前景。这一资格认定将有助于加快我们的开发步伐”。

先天性高胰岛素血症

先天性高胰岛素血症是一种罕见的疾病，主要影响新生儿和儿童。它会导致持续低血糖，从而引起严重的神经并发症，包括癫痫和脑损伤。该病是由胰腺缺陷引起的，这种缺陷导致患者胰岛素分泌过多而出现严重的低血糖。每年大约每5万名新生儿中就有一名被诊断为CHI。现有的药物治疗并不令人满意，往往需要手术切除部分或全部胰腺，而后者导致患者发展为1型糖尿病。

外文：U.S. FDA grants orphan drug designation to AmideBio's glucagon analog for the treatment of congenital hyperinsulinism