LifeMax Laboratories是一家致力于开发目前缺少或没有疗法选择的罕见病一流疗法的私营公司。公司于近日宣布美国食品和药品管理局（FDA）授予其LM-030快速通道资格认定。LM-030是一种由诺华公司授权的研究性疗法，目前正在进行一项治疗Netherton综合症（Netherton Syndrome）的二/三期关键临床试验。LM-030之前已获得FDA和欧盟委员会（EC）授予的孤儿药资格认定（ODD）和FDA的儿科罕见病资格认定（RPD）。

“我们很高兴LM-030能获得快速通道资格认定。它与 ODD 和 RPD 一起对整体开发计划来说具有重大益处。Netherton综合症是一种使人衰弱的、可能危及生命的严重疾病，特别是对于婴儿来说。LM-030 是治疗Netherton综合症唯一的临床开发项目，并有可能成为首个获批准的靶向疗法。快速通道资格认定将有助于加快其研发，并及时为患者提供这一急需疗法，”LifeMax公司联合创始人见CEO Larry Hsu表示。Larry Hsu是一位行业资深人士，曾创立Impax Laboratories并将其打造成一家价值数十亿美元的上市公司。

FDA快速通道资格认定授予给那些旨在治疗严重疾病的药物，且该药物有非临床或临床数据证明其有可能满足此类未满足医疗需求。快速通道资格认定的好处包括但不限于与 FDA 频繁互动的机会，以及优先审评和滚动审评的资格。

关于Netherton综合症

Netherton综合征是一种由SPINK5基因突变引起的严重常染色体隐性遗传病。临床特征包括先天性红皮病、竹节样毛发和免疫系统异常。由于皮肤屏障受损从而导致严重脱水、高钠血症、低体温症、体重下降和败血症，该病对于儿科患者是致命的。由于慢性红皮病、持续性皮肤感染、营养不良和代谢紊乱，患儿在儿童期大多发育不良。年长患者皮肤异常的严重程度会随时间而波动。大多数Netherton综合症患者也患有免疫系统相关的疾病，如食物过敏和哮喘。

虽然Netherton综合症的确切患病率没有被充分记录，但预估的患病率为百万分之1-9。

外文：https://www.lifemaxhealthcare.com/copy-of-november-13-2019