全球首个转甲状腺素蛋白稳定剂口服制剂维达全（氯苯唑酸葡胺软胶囊，Vyndaqel，20mg）于2月5日获得中国国家药品监督管理局批准，用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病（ATTR-PN）I期症状性成人患者，以延缓其周围神经功能损害。维达全在中国的获批上市，填补了此前我国在转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病（ATTR-PN）I期症状性成人患者治疗领域无有效药物的空白。

ATTR-PN是一种遗传性罕见致死性神经退行性疾病，其发病原理是由于转甲状腺素蛋白(TTR)四聚体不稳定导致单体异常折叠，在人体不同组织形成了淀粉样物质沉积。

5月18日，维达全软胶囊在中南大学湘雅三医院开出了湖南省首张处方，5月19日在广州医药大药房顺利完成广东省首单，正式开售。

蔻德罕见病中心（CORD）创始人、主任黄如方谈到，“这一罕见病药物的获批和上市在我国ATTR-PN疾病治疗领域具有里程碑意义，代表又一种罕见病成为可治疾病。相信未来在社会各界的共同努力下，我国在罕见病治疗领域不断提高诊断率、尽早确定治疗方案，提高罕见病患者的生存率和生存质量。”

据悉维达全于2011年首次在欧盟获得批准治疗ATTR-PN。目前维达全已在英国、德国、法国、日本、韩国、巴西、墨西哥、阿根廷和俄罗斯等超过45个国家和地区获批治疗ATTR-PN。

维达全在长沙北京、广州等城市上市后，还将在全国更多城市陆续上市。