Tolmar 制药公司前不久宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准其FENSOLVI®（醋酸亮丙瑞林）混悬注射液的新药申请，用于治疗两岁及以上中枢性性早熟（central precocious puberty，CPP）的小儿患者。CPP是一种罕见疾病，表现为女孩在8岁前和男孩在9岁前就进入青春期。

FENSOLVI®（醋酸亮丙瑞林）混悬注射液适用于小儿中枢性早熟症患者，每6个月皮下注射45mg。

醋酸亮丙瑞林是使用最为广泛的CPP治疗方法。Fensolvi利用创新的专有聚合物凝胶技术，注射后在原位形成固体，并以持续、可控的方式随时间释放出醋酸亮丙瑞林。这种聚合物凝胶技术能够实现仅0.375ml的小剂量注射，皮下给药，6个月的给药周期。

"我们对我们的临床数据展现出的Fensolvi疗效和安全性感到非常满意。6个月的给药周期、小剂量注射和皮下给药都是该新产品的重要特点，"Tolmar制药公司副总裁兼医疗事务主管Stuart Atkinson博士说。

Fensolvi的功效和安全性

FDA的这项批准是基于一项多中心、开放性、单臂3期研究的结果，该研究旨在评估醋酸亮丙瑞林（LA）45mg混悬注射液治疗64名中枢性（促性腺激素依赖性）性早熟症儿童的疗效、安全性和药代动力学。该研究达到了主要终点，87%的儿童在注射后6个月时血清促黄体激素浓度<4 IU/L。该研究还表明，Fensolvi可将性激素抑制到青春期前水平，并阻止或逆转了青春期临床症状的进展。 

"CPP患儿需要数年的治疗，错过治疗或过早停止治疗可能会导致明显的身材矮小，并导致实际年龄与身体和情绪发育的错位，"加州大学圣地亚哥分校雷迪儿童医院临床副教授、医学博士Karen Klein说，"Fensolvi为主治医生及其CPP患者提供了一种安全有效的治疗选择，每年注射两次，注射量小，有可能提高依从性。"

治疗中出现的不良事件（TEAEs）大多为轻度或中度，并无一例导致受试者退出研究。最常见的TEAEs是注射部位疼痛（31%）、鼻咽炎（22%）和发热（17%）。

关于中枢性早熟症（CPP)

促性腺激素释放激素(GnRH)依赖性中枢性早熟症(CPP)是指8岁以下的女孩和9岁以下的男孩过早出现性成熟迹象。CPP患者在成年后除了会出现社交、心理和情绪问题（包括自尊心降低、压力、焦虑和抑郁），还可能出现明显的身材矮小的风险，所有这些都可能对生活质量产生负面影响。据认为，CPP在女孩中的发病率是男孩的5-20倍，估计每5,000-10,000名儿童中就有1名患CPP。

关于Fensolvi®(醋酸利福来德悬浮液)

Fensolvi®（醋酸亮丙瑞林）混悬注射液是一种促性腺激素释放激素（GnRH）受体激动剂，适用于治疗2岁及以上儿童CPP患者。它是一种处方药，以注射的方式给药。

Fensolvi是首款也是唯一一款每6个月皮下注射一次的醋酸亮丙瑞林，并且该药注射量小，可灵活选择注射部位，还可在办公室环境下给药。Fensolvi为这类患者群体提供一个有效、安全和方便的治疗选择，与每年两次到小儿内分泌科医生办公室就诊的建议相吻合。 

原文标题：

https://www.prnewswire.com/news-releases/fda-approves-fensolvi-leuprolide-acetate-for-injectable-suspension-for-pediatric-patients-with-central-precocious-puberty-301051621.html