Vivet治疗公司前不久宣布，美国食品和药物管理局（FDA）和欧盟委员会（EC）已经授予Vivet的第二个基因治疗产品VTX-803孤儿药资格认定（ODD）用于治疗家族性进展性肝内胆汁淤积症3型（Progressive Familial IntrahepaticCholestasis type 3，PFIC3）。PFIC3是一种罕见的危及生命的慢性衰弱性疾病，由于进行性的严重肝功能障碍引起，伴有黄疸、门脉高压、肝脾肿大和发育不良。该病的症状通常起始于儿童期，伴有进行性胆汁淤积，发展为肝衰竭、肝硬化，最终需要肝移植。

“我们很高兴获得这些资格认定，进一步证实了Vivet治疗罕见遗传性代谢疾病方面的努力。FDA和EC都认识到安全有效治疗PFIC3存在未满足需求，而VTX-803有解决这一需求的潜力。进行性家族性肝内胆汁淤积症在医学界越来越受到重视，有多个正在进行中的临床试验。”Vivet的联合创始人兼首席执行官Jean-Philippe Combal表示，“对于这种疾病，目前仍然存在大量未满足医学需求，尤其是在儿科领域，肝移植仍然是目前唯一能真正治愈的治疗选择。”

VTX-803是Vivet第二个被授予孤儿药资格认定的基因治疗产品。如果VTX-803被批准用于PFIC3，Vivet将在欧盟和美国分别获得10年和7年的市场独占权。VTX-803目前正在进行IND授权研究，计划于2021年下半年在美国和欧盟开始临床开发。

“我们非常高兴我们在复杂肝病方面的科学成就得到认可，并进一步确定我们与医学应用研究基金会（FIMA）的战略合作。这项计划可能会改变PFIC疾病基因治疗领域的规则，”Vivet疗法联合创始人兼CSO、CIMA副主任Gloria González Aseguinolaza博士补充道。

外文：https://www.vivet-therapeutics.com/en/news-events/latest/vivets-second-gene-therapy-product-vtx-803-for-pfic3-receives-us-and-european-orphan-drug-designation