Microbion制药公司前不久宣布FDA授予其吸入性pravibismane（BisEDT抗菌混悬剂）治疗囊性纤维化的肺部感染孤儿药资格认定。

“我们很高兴吸入剂pravibismane获得了孤儿药资格认定”，Microbion制药公司的董事长兼CEO Karim Lalji先生说， “该资格认定实现了我们公司坚持开发创新解决方案以治疗慢性肺部囊性纤维化感染的承诺。同时，我们也会继续与FDA、主要利益相关方紧密合作，推进吸入剂pravibismane的监管审批，使得患者能够早日获益。”

该资格认定使得Microbion制药公司有资格获得美国《孤儿药法》中的各种开发激励措施，包括在美7年的市场独占权。此外，pravibismane（吸入性混悬剂）治疗囊性纤维化肺部相关感染也被授予合格传染病产品（QIDP）和快速通道资格认定。

pravibismane是一流的新型抗感染药物，与其他临床使用的抗生素在结构上无相关性，主要作用机制为微生物生物能量抑制剂。Pravibismane对CF相关病原体，包括碳青霉烯类和多重耐药铜绿假单胞菌，以及其他被认为对CF患者构成严重威胁的多重耐药病原体具有广谱抗菌活性。Pravibismane还显示出对由细菌病原体形成的细菌生物膜的有效活性。一般来说，细菌生物膜保护细菌病原体免受大多数抗生素和宿主免疫系统防御机制侵害，从而导致囊性纤维化相关的肺部感染呈现慢性、持久性的特点。

关于囊性纤维化

囊性纤维症（CF）肺病，预估在美国有超过3万患者、全球7万患者，该病特征：长期细菌感染导致宿主炎症严重，进而影响肺部功能退化损伤。慢性肺部感染的CF患者有一大部分感染绿脓杆菌，该菌由生物膜形成，具有持久性的特征，不易受宿主免疫系统影响，对多种治疗药物具有耐药性。另外，与单种生物膜相比，合并其他CF相关细菌共感染的患者会产生多种生物膜，它们的耐药性、毒力和致病性更高、治疗方案也更为复杂。生物膜保护细菌免受传统抗生素以及宿主免疫系统的侵害，尽管进行了长期的治疗干预，生物膜仍与持续的肺部感染相关。慢性肺部感染的CF患者会造成重大的医疗卫生负担，使社会生产力下降、患者生活质量下降、甚至早亡。

外文：Microbion Corporation Announces Orphan Drug Designation Granted for Pravibismane Suspension for Inhalation by US FD