近日，专注于重病领域的放射性药物公司Clarity Pharmaceuticals欣然宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其67Cu-SARTATE™儿科罕见病资格认定（RPDD），67Cu-SARTATE™是一种用于神经母细胞瘤临床管理的疗法。

FDA将“儿科罕见病”（RPD）定义为在美国影响少于20万18岁及以下人群的严重或危及生命的疾病。该计划旨在促进开发预防和治疗RPD的新药和生物制剂。

神经母细胞瘤最常发病于5岁以下的儿童中，肿瘤生长引起症状时出现。它是出生后一年内即可诊断出的最常见的一种癌症，约占儿童癌症死亡率的15％。高危神经母细胞瘤约占所有神经母细胞瘤病例的45％，且患者的5年生存率最低，仅为40％-50％。

拥有RPD资格认定的67Cu-SARTATE™在FDA批准其治疗神经母细胞瘤的上市许可后，Clarity就有可能有资格获得优先审评券（PRV）。该券可用于加速另一产品的新药申请（NDA），可在六个月内获得FDA批准。该券可出出售或转让。目前，PRV的售价在6750万美元至3.5亿美元之间不等。

Clarity执行主席Alan Taylor博士说：“ FDA授予67Cu-SARTATE™治疗神经母细胞瘤孤儿院资格认定后不久即授予其儿科罕见病资格认定（RPDD）。这强调了对这种毁灭性疾病需要更优疗法的迫切需求，同时也是对我们迄今为止在该疗法上已完成工作的认可。”

“目前神经母细胞瘤的疗法有限，尤其是晚期的高危神经母细胞瘤患者的预后仍然欠佳。Clarity的团队和世界各地的合作者们共同致力于改善这些状况。”

“神经母细胞瘤药物SARTATE™的研发进展让我们非常激动，期待看到美国正在进行的1/2期临床试验的结果。希望RPDD的拨款将使我们离为儿童和成人癌症患者开发更好的疗法的最终目标更近一步。”

外文：https://www.claritypharmaceuticals.com/news/rpdd/