Azitra是一家临床阶段的皮肤病医疗公司，致力于利用微生物群来解决严重的皮肤问题。该公司前不久宣布美国食品和药物管理局(FDA)已授予ATR-12治疗Netherton综合征(Netherton syndrome，NS)儿科罕见病资格认定。Netherton综合征是一种可能会危及生命的慢性遗传性皮肤病。

FDA将儿科罕见病资格认定授予给那些，影响有限数量的0-18岁患者，且严重或危及生命的儿科疾病。FDA儿科罕见病资格认定和优先审评凭证计划的目标是鼓励开发用于预防和治疗罕见儿科疾病的新药品和生物制品。

如果ATR-12获得批准，Azitra将有资格获得一张优先审评凭证，该凭证可用于该公司正在开发的另一种产品，使其药品上市申请获得优先审评资格。同时，该凭证可以出售或转让。

Azitra总裁兼首席执行官Richard Andrews表示：“目前的治疗方案对NS的治疗效果有限，而且可能会造成严重的副作用；我们希望ATR-12能为患有这种危及生命疾病的患者提供一种新的治疗方案。获得儿科罕见病资格认定是ATR-12的一个重要里程碑，ATR-12是基于我们核心微生物组技术的候选产品。Azitra开发了一个系统可递送疾病修饰蛋白的共生型皮肤细菌。这一资格认定将大大加快产品的临床开发，我们预计将在2021年进入临床试验阶段。”

关于Netherton综合征

NS是一种罕见的常染色体隐性遗传病，以皮肤发生严重的炎症、瘙痒、发红、脱水和鳞片状皮肤为特征。据估计，全球每200,000例新生儿中就有一人患病。据报道，每十名患有NS的婴儿中就有一人在1岁前死亡。患者可能终身受到这种疾病带来的困扰，包括皮肤发红，鳞片状皮肤，头发缺陷（竹节样头发）和持续性高于正常水平的感染和过敏风险。该疾病是由SPINK5基因突变引起的，SPINK5基因编码丝氨酸蛋白酶抑制因子——淋巴-上皮细胞Kazal型相关抑制因子(LEKTI)。目前，NS的治疗方案很少。

关于ATR-12

 ATR-12是一种专有的表皮葡萄球菌菌株，通过表达达到治疗级别的LEKTI蛋白以起到治疗NS的目的。基于微生物群的产品被设计成可以保留在皮肤上，并持续地提供所缺失的蛋白质。LEKTI的作用是调节表皮中的蛋白酶活性。皮肤中的蛋白酶在被称为“脱屑”的皮肤细胞脱落过程中起到重要的作用。当LEKTI缺失或活性降低时，会出现过度脱落，皮肤敏感、开裂，皮肤呈红色鳞片状。ATR-12将以无水软膏的形式外用。

外文：https://azitrainc.com/wp-content/uploads/2020/05/Azitra-Announces-Rare-Pediatric-Disease-Designation-for-ATR.12-FINAL-5.27.20.pdf