Epirium生物科技公司是一家临床阶段的生物制药公司，专注于线粒体生物合成和补充治疗方法作为一种手段来解决神经肌肉疾病和神经退行性疾病，该公司前不久宣布其独有的、口服合成黄烷醇EB 002 ((+)-epicatechin)被美国食品和药物管理局 (FDA) 授予治疗杜氏和贝克肌营养不良症（Duchenne and Beckermuscular dystrophy）的孤儿药资格认定。孤儿药资格认定是用于支持美国少于20万患者的药物开发。该公司将致力于推进贝克肌营养不良症的治疗。

Epirium首席医疗官Ransi Somaratne博士表示：“Epirium的研发项目专注于开发一种差异化的治疗方法，这种方法可以同时解决几个严重疾病的关键驱动因素。我们最初对贝克肌营养不良症的重视源于我们的研究，该研究表明EB 002可能会刺激线粒体生物发生，导致组织生物能量的恢复，同时上调关键蛋白的生成，从而可能改善肌肉结构和功能。”

贝克肌营养不良症是一种罕见的遗传性退行性疾病，可导致进行性肌肉萎缩衰弱和损失，主要影响骨骼肌和心肌。据估计，每1万8千分之一到3万分之一的男婴会患该病。

Epirium首席执行官Russell Cox说：“我们很高兴EB 002的数据支持其获得FDA的孤儿药资格认定。这对于我们开发贝克肌营养不良症患者的潜在治疗方法是一个重要的里程碑，尤其对于没有特定的治疗方案的患者来说。我们的希望是，这一资格认定加上我们强大的临床开发项目，能带给他们迫切需要的疾病新疗法。”

外文http://epirium.com/wp-content/uploads/2020/04/Epirium-Orphan_Drug_Designation_Release_FINAL.pdf