欧洲生物技术公司Algo Therapeutix是开发复杂疼痛疗法的创新者，该公司前不久宣布美国食品和药物管理局（FDA）已授予其ATX01（专利外用阿米替林）治疗红斑性肢痛症（erythromelalgia）孤儿药资格认定。

这一资格认定授予给那些可能治疗在美国影响少于20万人罕见病的药物。提供的益处包括免除费用、临床开发的经济激励措施，以及如果治疗方法获批，七年的市场独占权。

红斑性肢痛症是一种罕见的疾病，主要影响脚，较少影响手。其特征是剧烈的灼痛、严重的红肿和皮肤温度升高，可能阵发性或持续性。尽管红斑性肢痛症被认为是由血管舒缩异常或某些血管口径的正常收缩和扩张功能障碍引起的，但红斑性肢痛症的疼痛被认为与钠通道功能障碍有关。

ATX01计划主要针对化疗引起的周围神经病变。ATX01通过局部给药高浓度阿米替林凝胶，直接到达受损的皮肤神经纤维，避免口服和注射化合物的全身副作用。临床前研究证明局部应用阿米替林对电压门控钠通道Nav1.7、Nav1.8和Nav1.9及周围感觉神经纤维Aβ、A∂和C具有抗伤害作用，随着临床前研究的完成，ATX01将于2020年底进入I期临床开发。

“有机会去研究ATX01治疗红斑性肢痛症是一个令人兴奋的医学追求，因为这些患者几乎没有能够减轻巨烈疼痛的治疗选择。Algo  Therapeutix的创始人兼首席执行官Stéphane  Thiroloix说，“这为我们提供了一个在临床前和临床环境中进一步了解ATX01在Nav1.7上活性的机会。”

外文：AlgoTherapeutix Announces Orphan Drug Designation Granted by FDA for ATX01 in Erythromelalgia