血小板长期稳定化和储存领域的全球领先者Cellphire公司前不久宣布， FDA授予该公司用于治疗急性辐射综合症(acute radiation syndrome，ARS)的血小板冻干止血药物Thrombosomes®孤儿药资格认定。

Cellphire总裁G. Michael Fitzpatrick博士表示:“孤儿药资格认定是我们进一步开发Thrombosomes治疗ARS监管上一个重要的里程碑。Cellphire正致力于让新一代血液产品Thrombosomes通过审批程序。”

FDA的孤儿药资格认定授予给那些安全有效的治疗，诊断，或预防在美国影响不到20万人的罕见病的药物和生物制剂。孤儿药资格认定提供了一定的激励措施，其中可能包括对临床试验费用的税收抵免和处方药使用者费用减免。

Thrombosomes的开发得到了美国卫生与公众服务部负责准备和应对的助理部长办公室(officeof the Assistant Secretary for and Response)下属的生物医学高级研究与开发局(Biomedical Advanced Research and development Authority, BARDA)的支持。BARDA投资创新、先进研发、收购和制造——疫苗、药物、疗法、诊断工具和非药物产品，以应对包括辐射或核事故在内的健康安全威胁。

这种紧急情况会立即对血液供应造成负担。需要血液制品来治疗与ARS综合征相关的出血和血小板减少(低血小板计数)。由于传统血液制品的保质期有限，无法通过储存血液制品来缓解这种突然的需求。因此国家需要新一代的血液产品，比如Thrombosomes，来支持国家的应对能力。

Thrombosomes是冻干活化血小板。与标准的液体血小板收集后只能储存5-7天不同，Thrombosomes在室温下可以储存3年。今年3月，FDA批准了一项血小板减少性出血患者的二期临床试验。Cellphire预计将于2020年第四季度开始招募患者。

外文：Cellphire Announces Orphan Drug Designation of Thrombosomes® for Treatment of Acute Radiation Syndrome