Theraly Fibrosis是一家致力于开发和商业化治疗各种纤维化疾病药物的临床前生物技术公司，该公司前不久宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予TLY012治疗系统性硬化症（systemic sclerosis）孤儿药资格认定（ODD）。FDA将孤儿药资格认定授予给那些治疗、诊断或预防影响美国不到20万人的罕见疾病和症状的药物。2019年，FDA批准TLY012用于治疗慢性胰腺炎。

系统性硬化症，也称为系统性硬皮病，是一种慢性自身免疫性疾病，其特征是皮肤、关节和内脏的变性和疤痕，以及血管畸形。目前，还没有药物能显著改善疾病的自然病程。

TLY012是重组人源TRAIL蛋白的专利版本，可强效、稳定延长血液半衰期。该分子与肌成纤维细胞（MFBs）上上调的死亡受体5（DR5）结合，并关闭纤维化途径。最近发表在《自然通讯》杂志上的一项研究表明，TLY012可以将硬皮病小鼠的皮肤纤维化逆转至接近正常皮肤。

“用TLY012靶向TRAIL通路是一种很有前景的抑制人类硬皮病的抗纤维化策略，”和Theraly研发主管Viktor Roschke博士说，“不管组织位置在哪，TLY012都能靶向并阻断MFB的形成，它不仅有可能成为系统性硬皮病的一流治疗方法，也有可能成为其他纤维化疾病的首选治疗方法。我们期待着在未来一年内启动系统性硬皮病的临床试验，为患者提供这一重要的候选药物。”

已建立的临床前模型显示，接受TLY012治疗可逆转胰腺、皮肤和肝脏疾病的纤维化，并有可能成为治疗纤维化疾病的革命性疗法，包括系统性硬化症、慢性胰腺炎和肝纤维化/肝硬化。

外文：Theraly Fibrosis Granted US Orphan Drug Designation for TLY012 for Systemic Sclerosis