以T细胞为中心的临床阶段生物制药公司neimmunetech前不久今天宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其NT-I7（efineptakin alfa）孤儿药资格认定，NT-I7是治疗进行性多病灶脑白质病（Progressive Multifocal Leukoencephalopathy，PML）的唯一一种临床阶段长效人IL-7。PML是一种罕见的、侵袭性的、机会性脑感染，由免疫功能低下的个体中John-Cunningham病毒（JCV）重新激活引起。

“PML患者和康复之间最大的障碍是免疫系统的削弱，”Neimmunetech执行副总裁兼首席医疗官NgocDiep Le博士说，“NT-I7通过增加T细胞数量和功能来证明其逆转免疫抑制的能力，为目前服务不足的PML患者群体康复铺平了一条潜在的道路。”

PML的特点是胶质细胞溶解性感染导致多个部位的脑白质进行性损伤，导致受影响的神经系统永久性损伤，在某些情况下可能致命。诱发PML的常见疾病有血液和实体恶性肿瘤、风湿病、原发性免疫缺陷和HIV感染。目前，对PML没有特定的预防措施，也没有有效的抗JCV治疗。

“尽管PML对患者有不利影响，但仍没有针对PML的指定治疗方案，其结果取决于每个患者恢复免疫系统功能的能力。NT-I7获得治疗PML的孤儿药资格认定，这突出了其增强免疫反应和降低与这种感染相关的严重风险的潜力。”  NeoImmune科技公司总裁兼首席执行官Se Hwan Yang博士说，“除了探索NT-I7的新适应症外，我们非常荣幸能通过开发创新的治疗方案，为受PML影响的患者和家庭提供急需的希望。”

《孤儿药法》允许FDA推进对那些在美国影响不到20万人的罕见疾病或病症的诊断和/或治疗方面有希望的产品的评估和开发，激励开发商开发治疗罕见疾病的产品。

关于NT-I7

NT-I7（efineptakin alfa）是唯一一个临床阶段的长效人IL-7，目前正被开发用于肿瘤和免疫适应症，其中T细胞扩增和功能增强可提供临床益处。IL-7是一种基本的细胞因子，用于初始和记忆性T细胞的发育和维持对慢性抗原（如癌症）或外来抗原（如传染病）的免疫反应。NT-I7具有良好的PK/PD和安全性，是理想的组合伙伴。NT-I7作为一种疫苗佐剂正在实体肿瘤的多个临床试验中进行研究。正在计划对血液恶性肿瘤、其他实体瘤和其他以免疫学为重点的适应症进行检测。

外文：NeoImmuneTech Receives FDA Orphan Drug Designation for NT-I7 (efineptakin alfa) for the Treatment of Progressive Multifocal Leukoencephalopathy