SparingVision是一家专门从事治疗遗传性视网膜变性疾病（如视网膜色素变性）创新疗法研发的生物技术公司，日前该公司宣布，欧盟委员会授予SPVN06治疗遗传性视网膜营养不良的孤儿药资格。该决定基于欧洲药品管理局（EMA）孤儿药委员会（COMP）的积极意见。

SPVN06使用独立于突变基因的基因治疗方法，通过单次视网膜下注射专有的神经营养因子，阻止光感受器退化导致的失明。

视网膜色素变性（retinitis pigmentosa, RP）为遗传性视网膜营养不良的一种细分亚型，该疾病是一组以进行性视网膜光感受器细胞凋亡和色素上皮变性为主要特征的遗传性致盲眼病，由在不同生物学通路中发挥作用的相关基因位点突变引发。视网膜色素变性的遗传方式多样，主要包括常染色体显性遗传、常染色体隐性遗传及X染色体连锁遗传，世界范围内的患病率约为1/3,000～1/7,000，中国约为1/3,784。

SparingVision总裁兼首席执行官Florence Allouche博士表示：“对于公司和视网膜色素变性的患者来说，孤儿药资格的获得非常鼓舞人心。我们将继续按计划进行临床前开发，并期待于2021年在法国和美国开始视网膜色素变性患者1期试验。”