Polyneuron是一家治疗自身免疫性疾病的新型可生物降解糖聚合物的临床阶段开发商，该公司前不久宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予PN-1007（PPSGG）治疗抗MAG神经病变（anti-MAG neuropathy，一种致残的慢性周围神经系统疾病）孤儿药资格认定。孤儿药资格认定是为了促进开发安全有效的治疗影响美国20万人以下罕见病的方法。根据孤儿药物法案，FDA可以提供临床试验费用提供资助、税收抵免、FDA用户费用福利，以及在上市许可批准后的七年的市场独占权。PN-1007于2017年7月获得欧洲药品管理局（EMA）孤儿药资格认定。

“在美国接受孤儿资格认定为开发PN-1007作为抗MAG神经病变治疗提供了额外的验证。PN-1007直接靶向并消除导致疾病的自身抗体，我们认为这种抗体可以防止脱髓鞘并保护神经，”Polyneuron的首席执行官兼联合创始人Ruben Herrendorff博士说，“最近发表在《神经化学杂志》上的数据支持了这一假设，表明PN-1007能够抑制抗MAG-IgM抗体与非人类灵长类神经髓鞘的结合。我们现在期待在2020年晚些时候开始的抗MAG神经病变的I/IIa期研究中评估PN-1007对患者的疗效。”

在《神经化学杂志》题为“抗原特异性糖聚物选择性抑制与髓鞘结合的抗MAG-IgM自身抗体”的论文中，Polyneuron及其合作者发现PN-1007选择性结合抗MAG-IgM自身抗体，并阻止患者的抗MAG-IgM抗体与非人类灵长类坐骨神经髓鞘结合。

在一项小鼠剂量滴定研究中，静脉注射PN-1007能够有效地去除所有抗MAG-IgM抗体，有力地支持了即将进行的患者I/I I a期研究的预期有效剂量范围。

通过将PN1007治疗与CD20+ B细胞消耗单克隆抗体治疗进行比较，进一步验证了体内抗MAG-IgM的清除机制。CD20+B细胞消耗对免疫小鼠模型中抗MAG-IgM滴度无影响，而PN-1007每周给药后不到1小时就能消除MAG结合。此外，进一步的研究支持PN-1007在小鼠和体外抗MAG神经病变患者的人类白细胞和B细胞中具有良好安全性。PN-1007没有诱导或导致小鼠和人细胞因子和趋化因子的释放，也没有在体外激活患者抗体产生细胞。

关于PN-1007

PN-1007被设计用于靶向导致抗MAG神经病变IgM自身抗体，抗MAG神经病变是一种周围神经系统慢性致残性疾病，目前尚无获批的治疗方法。PN-1007模拟了在外周神经髓鞘中发现的天然HNK-1碳水化合物表位，并与循环致病抗体结合。通过消除这些致病性抗体，PN-1007可以保护抗MAG神经病变患者神经髓鞘的完整性。Polyneuron已从FDA和EMA获得PN-1007治疗抗MAG神经病变的孤儿药资格认定。

外文：Protalix BioTherapeutics and Chiesi Global Rare Diseases Announce Submission of Biologics License Application to U.S. Food and Drug Administration for Pegunigalsidase Alfa for the Treatment of Fabry Disease