美国食品和药物管理局（FDA）近日批准Fintepla (fenfluramine)，一种在时间表IV的控制物质，用于治疗2岁及以上Dravet综合征相关癫痫。Dravet综合征是一种危及生命的罕见慢性癫痫类型。该病特点是即使接受治疗，也会有严重且持续的癫痫发作。

“Dravet综合征是一种使人衰弱的疾病，会对患者和及家人造成巨大伤害，”FDA药物评估和研究中心神经科学办公室主任Billy Dunn说，“Fintepla为治疗Dravet综合征相关癫痫提供了一种有效的治疗选择。FDA将继续与公司合作，开发治疗Dravet综合征和其他类型癫痫的药物。”

对202名年龄在2至18岁之间的受试者进行的两项临床研究证实Fintepla治疗与Dravet综合征相关癫痫发作的有效性。这些研究测试了痉挛发作频率的变化。在这两项研究中，与服用安慰剂（非积极治疗）受试者相比，服用Fintepla的受试者在试验期间痉挛发作频率明显减少。这些减少在3-4周内就显现出来，并且在14-15周治疗期间基本保持一致。

Fintepla标签上的警告说明该药物与瓣膜性心脏病（VHD）和肺动脉高压（PAH）有关。由于这些风险，患者必须在治疗前、治疗期间每六个月、停止治疗后三到六个月进行一次心脏超声监测。如果超声心动图显示心脏瓣膜病、肺动脉高压或其他心脏异常的迹象，医疗保健专业人员必须考虑对患者继续使用Fintepla治疗的益处和风险。

由于VHD和PAH的风险，Fintepla只能通过一个受限制的药物配发计划，根据风险评估和缓解策略（REMS）获得。Fintepla REMS要求开Fintepla处方的医疗保健专业人员和分发Fintepla的药房必须经过Fintepla REMS的专门认证，并且患者必须在REMS中登记。作为REMS要求的一部分，处方医生和患者必须遵守心脏超声心动图监测要求，才能接受Fintepla。

临床研究中最常见的不良反应是食欲下降、困倦、镇静和嗜睡、腹泻、便秘、异常超声心动图、疲劳或缺乏能量、共济失调（缺乏协调）、平衡障碍、步态障碍（行走困难）、血压升高、流口水、唾液分泌过多、发热、上呼吸道感染、呕吐、体重减轻、跌倒风险、和癫痫持续状态。

FDA授予这一申请优先审评资格。Fintepla还获得孤儿药资格认定，这一资格认定为帮助和鼓励罕见疾病药物的开发提供了激励。

该批准是授予Zogenix公司的Fintepla的。

外文：FDA Approves New Therapy for Dravet Syndrome